Google DeepMind的Pushmeet Kohli与Biohub的Sal Candido在Brandon Anderson主持的一场特别对谈中，讨论了AI驱动生物学的边界。他们认为AlphaFold的突破只是开始，仅靠扩大算力与数据规模不足以解决生物学问题：找到合适的标度律比盲目增大模型更重要，低质量宏基因组数据也可能改进蛋白质语言模型。对谈还涉及蛋白质结构预测远未解决、蛋白质动态与无序区、静态结构预测的局限、冷冻电镜图像能否带来更丰富的表征，以及从单个蛋白质模型走向整套生物系统与虚拟细胞所需的根本不同数据集。Candido表示，要实现Biohub治愈所有疾病的使命，需要10倍量级的突破而非渐进改进。
2026年10月1日，历史学家 Benjamin Breen 发布文章称，他用 AI 检索荷兰东印度公司数字化档案，在 1615 年船只日志中发现水手在毛里求斯“caught many tortoises, dodos”，这是已灭绝渡渡鸟的新目击记录，已在档案中静置四百年；GLOBALISE 项目将数百万页手写档案转为可检索文本。受此启发，一位软件工程师想并行搜索多个历史谜题，并串联多个 AI 模型过滤结果。他先让 Deep Research 列出 13 个最可能靠现有在线数据解决的开放历史问题，按数据完整与可及性、AI 帮助程度、是否已有人做、能否对照原始页面核查排序。他强调 AI 可能自信出错，每条结论须落到真实扫描件和档案编号。作者称自己的检索发现被遗忘的陨石报告、三头失踪犀牛和未记录火山喷发，但节选未给细节，且在清单处截断。
针对药物发现中的数据稀缺情形，研究人员将主动学习与几何深度学习相结合，用于预测化学反应的结果和位点选择性。该策略利用有限数据开展预测，并指导实验，以加速药物发现并拓展可及化学空间。相关论文于2026年10月9日在 Nature Computational Science 在线发表，DOI 为 10.1038/s43588-026-01063-0。来源未提供数据集、模型架构、性能基准或实验验证等进一步细节。
Anthropic 以 Claude 闻名，如今却雇用分子生物学家、研究 DNA，并在旧金山湾区运营一间“湿实验室”，让科学家直接处理生物材料。公司称理由很直接：若 Claude 要帮助科学家取得关于生物学的发现，这些发现终须在物理世界中被检验。Anthropic 于 2026 年春季成立生命科学研究组，考察通用型 AI 模型能否系统性地加速生物发现；自建实验室让同一团队贯通从提升 Claude 生物学推理到用实验检验其假设的全过程。公司 9 月 23 日称，Claude 识别出一个此前未被表征、与异常重复 DNA 序列相关的酶系统，其模式与 CRISPR 系统有相似之处，但研究者尚不清楚该系统的作用；结果以预印本发布，仍需进一步科学检验。
晶泰科技推出 Kodexia™，号称行业首个闭环小干扰 RNA（siRNA）发现平台，将生成式 AI、第一性原理驱动的生物建模与自动化实验结合。公司同时宣布推进六个自研治疗项目，覆盖代谢、肾脏、呼吸和中枢神经系统疾病，其中过半已完成体内有效性评估。IgA 肾病为该架构的先导项目，按计划将在九个月项目周期内完成临床前候选物选择，而行业通常为 12 至 18 个月。平台还将双靶点 siRNA 作为单一分子进行全局协同优化，用于单一靶点干预可能难以充分应对的疾病生物学。
神经疾病药物发现聚焦疾病改变的分子，但致病分子未必是逆转病理的最佳控制点。CircuitATLAS 是来源可追溯的系统神经科学知识图谱与智能体框架，用于回路病靶点发现。图谱覆盖疾病、表型、电生理、回路、脑区、细胞类型和分子效应器，刻意排除疾病-基因和疾病-蛋白直接边以减少捷径推理；含 383 万节点、766 万边，其中 531 万 LLM 提取关系，纳入 Human Cell Atlas 等数据集和新的多模态体内测量。智能体工作流从可测表型经回路与细胞基质推理到分子干预、治疗可行性和临床约束；人类监督的体内 lab-in-the-loop 连接假设生成与实验迭代。智能体提名 ATP1A3 为皮层兴奋性控制点；中间神经元限制性表达 ATP1A3 在体内消除了对局部 4-aminopyridine 挑战的 beta 和 gamma 波段反应；验证靶点进入结构引导小分子项目，defined assay 确定调控方向。
侵袭性念珠菌病近几十年来更常见，尤其在ICU中。一项研究旨在鉴定血液中念珠菌属菌种、评估其抗真菌药敏性，并用随机森林分类器预测针对特定菌种的最佳抗真菌药物。研究通过MALDI-TOF MS将分离株鉴定至种复合体水平，并依据CLSI指南检测其对AMB、FLZ、VOZ、ITZ、POZ、CAS、MFN和ANF的敏感性。354株血液念珠菌分离株中，C. utilis最多，其次为C. tropicalis和C. albicans。MFN与ANF对所有分离株的MIC90均为0.12 µg/mL，效力超过CAS（总体MIC90 0.25 µg/mL）；FLZ在唑类中MIC90最高，为16 µg/mL，VOZ、ITZ和POZ均为0.5 µg/mL；AMB对所有分离菌种的MIC90为2 µg/mL。随机森林AI/ML模型总体预测完美，所有真菌物种的实际与预测最佳抗真菌药物均一致。研究指出，罕见念珠菌属正变得更常见，并对AMB和FLZ表现出更高MI
10月7日，Google DeepMind、Isomorphic Labs 与 Meta 同意联合投入3亿美元，支持由 Mark Zuckerberg 与 Priscilla Chan 出资的 Biohub 推出的 Virtual Biology Initiative；加上美国能源部与国立卫生研究院的出资，承诺总额已达18亿美元。项目将测量细胞在远多于以往测试的条件下的反应，再用这些数据训练预测细胞行为的 AI 模型：首个数据集约一年后发布，五年内目标是建立准确的预测模型。商业资助方对其出资的数据享有一年保密期，政府资助的数据则无此限制；Biohub 科学主管 Alex Rives 表示，保密期是吸引商业方参与的激励。相较之下，Alphabet 过去12个月研发支出689.7亿美元、Meta 为716.3亿美元，3亿美元不及两家合计日均约3.85亿美元的研发开支。
Mayra Elwes 是科隆大学医院生物医学信息学研究所计算机科学方向的二年级博士生，研究聚焦临床时间序列预测中机器学习的泛化与领域自适应，尤其是跨医院泛化场景。针对模型部署到训练数据未覆盖的诊所时因患者人群、临床实践或测量设备差异导致的数据分布偏移与性能下降，她以重症监护室为用例，依据已观测生命体征参数预测血氧水平与动脉平均血压，以改进低血压和低氧血症预测。因该任务缺乏标准 AI 基准，她与临床合作者设计了新基准，目前在科隆大学医院收集中；其开源工具包括 WavePrep、Algorithm2Domain 与 MIMIC-III Waveform Database Matched Subset。她还提出同时报告与下游任务相关的分布偏移和性能下降的评估策略，使结果在私有数据集之间、不同任务之间也具可比性。
insitro 于 2026 年 10 月 6 日宣布，其与 Eli Lilly and Company（Lilly）共同构建的先进机器学习模型现已在 Lilly TuneLab™ 中开放给部分生物技术公司使用。该模型用于预测小分子的体外性质，更关键的是预测其体内性质，包括体内药代动力学行为。据称模型训练所用数据来自 Lilly 数十年研究积累的多物种临床前数据。所给文本在描述数据来源时中断，未提供更多细节。
2026年10月6日，insitro 宣布，其与 Eli Lilly and Company 共同构建、可预测小分子体外及体内性质的先进机器学习模型，现已在 Lilly TuneLab™ 中供部分生物科技公司使用。模型基于 Lilly 数十年研究积累、来自数十万个独特分子的多物种临床前数据训练，为当前从体外实验外推的行业标准做法提供了替代方案，并将随数据集扩充持续更新。该合作于2025年9月宣布，结合了 insitro 的 AI/ML 能力与 Lilly 的 ADMET 专有数据集。insitro 创始人兼 CEO Daphne Koller 表示，进入临床的项目有九成失败，这些模型可先把分子的体内行为变成计算问题。
insitro与Eli Lilly and Company（Lilly）合作，依托Lilly数十年研发积累的专有数据语料构建机器学习模型，预测小分子的体内性质。该体内PK模型已于10月6日上线Lilly TuneLab，可预测小鼠、大鼠、狗、猴四种临床前物种的体内药代动力学。由于体内PK数据有限，现有模型多聚焦体外ADME值预测，而该模型直接预测分子的体内PK行为，旨在超越当前基于体外实验外推的行业标准方法，从而可能优先筛选进入昂贵且耗时动物实验的化合物。单次动物静脉给药实验可产生血浆清除率（CL）、稳态分布容积（Vdss）与平均滞留时间（MRT）三个PK数据点。
研究提出基于变分推断的微生态位分析方法VIMA，将深度学习与规范统计相结合，以更灵活、更精确的方式发现疾病相关的空间特征。当前方法常假设组织区域可用离散细胞类型丰度表示、样本可用离散生态位丰度表示，可能遗漏重要信号。VIMA训练一组变分自编码器，把每个小组织斑块的内容概括为数字化“指纹”，据此定义大量数据依赖且相互重叠的“微生态位”，再做元分析，筛选出丰度与病例—对照状态显著相关的微生态位。模拟验证了VIMA的校准、检验效能与空间准确性；应用于涵盖三种疾病和多种空间模态的数据集后，该方法复现了已知生物学，也识别出新的疾病空间特征。
大语言模型与视觉语言模型部署后常被冻结，不学习已处理病例；医学领域尤需关注，新证据、指南和疗法会改变实践。微调需权重和额外训练；无参数方法易过拟合固定验证集、缺可靠领域知识或丢失视觉细节。为此，提出模型无关框架，冻结模型通过三类外部专长学习部署经验：指导推理与工具使用的技能、存储可信事实的知识记忆、保留视觉示例并关联检索病例与图像的多模态知识库。仅保留不损害旧病例且助益新病例的更新。六个基准上，用四个基础模型，在线部署时于医学任务上比基础模型提升最高34.2%，可泛化到未见病例、迁移到其他模型，并在非医学领域有效。
研究考察大语言模型对患者就诊中附带信息的敏感性：在576段医患对话中，前沿模型在35%的笔记中插入闲聊交流，五点量表上平均质量得分变化至多0.20分；在3.7%的前沿笔记中，模型错误归因闲谈或将其用于临床。在57段模拟录音会诊中，来自另一次患者就诊的背景语音以-10 dB泄漏进48.2%的转录文本；四个开放权重模型生成的下游笔记中，5.3%检测到污染。作者提出大语言模型中临床推理与分心的双重编码假说，并称初步证据显示，与附带信息干扰相关的模型组件也支持临床推理。结果支持在临床使用前评估对附带信息的抵抗力，并设置既能防止污染又能保留临床推理的保障措施。
《Nature Methods》于2026年10月6日在线发表方法学研究，提出名为VIMA（变分推断微生态位分析）的深度学习统计方法，用于从空间分子数据中识别疾病相关模式。作者指出，这类模式的识别本身颇具挑战，而VIMA无需先将数据标注为细胞类型或生态位即可完成分析，并称该方法在多种空间分子技术与疾病上均具有较高的检验效能与保真度。
Google Research 软件工程师介绍 Google Earth AI 的 Population Dynamics Foundation Model（PDFM），指出传统流行病学监测常受多年报告滞后、数据被僵化地缘边界割裂以及数据稀疏的制约，而传统建模还需大量任务特定的数据收集与定制数据工程。最新工作以五个合作伙伴驱动的案例研究，展示 PDFM 作为行星尺度地理空间基础模型的验证性方案：它用自监督学习把隐私保护的搜索趋势、人类流动、建成环境密度和环境决定因素压缩为位置嵌入，可作为即插即用输入接入现有统计与机器学习模型，增强而非另建流程。无需任务特定微调，这些现成位置嵌入在多种疾病领域、地理环境与流行病学任务上，表现不逊于或优于传统输入。
该技术报告介绍了面向摩洛哥的 Turba 肥料机器学习栈，采用三层开源架构：turba-client 提供对公开地块档案、作物目标产量空间及 N、P_2O_5、K_2O 推荐流程的程序化访问；turba-data 分发可直接分析的数据快照；turba-models 打包作物特异的推荐输出机器学习代理模型。首个数据集基于 44,096 个 ESA WorldCereal 独特位点构建；在中等目标产量设置下，情景扩展生成 132,017 条作物-位点推荐请求，形成覆盖 10 个大区、66 个省、1,149 个公社的 22 变量数据集。九种回归族在固定的确定性 80/20 协议下评估，当前版本打包了五个表现最佳的作物特异模型。该机器学习任务是推荐函数仿真，而非对观测作物响应的预测。
研究者介绍模块化生物传感器 Detectrons，它将可编程的 toehold 开关与 retron 介导的逆转录耦合，把 RNA 输入转导为独特 DNA 条形码，从而在活细胞内把动态 RNA 信号变为持久 DNA 记录。该框架支持转录本感知的替代模式，应用包括病毒感染检测。作者构建了合成 toehold retron 文库并结合机器学习，总结出提升信号强度与特异性的关键设计原则。Detectrons 被用于多重活细胞检测特定噬菌体感染，实现转录本触发的条形码合成，并在混合细菌群体中进行定量的宿主易感性分析，为噬菌体筛选以及复杂细菌群落中转录事件的记录提供可扩展、可泛化的策略。
Google DeepMind 研究人员开发出蛋白水印方法 SynthID Bio，可将可检测的签名直接嵌入 AI 生成的氨基酸序列或预测的三维结构中。序列方案在模型生成时微妙改变氨基酸选择方式，检测需凭密钥；结构方案则微调了部分 AlphaFold 3，使水印写入模型预测的原子坐标。测试中，推荐版结构方法在 0.1% 假阳性率下检测率超过 99.8%，且关键结构精度指标相对 AlphaFold 3 基线没有下降。据在 Nature 报告的实验室结果，带水印的蛋白结合体在 VEGF-A、PD-L1 及 SARS-CoV-2 刺突蛋白受体结合域三个靶点上均保持功能。
Google DeepMind 将 SynthID 水印引入生物学（SynthID Bio），称首批带水印的蛋白结合物仍能结合。在针对 VEGF-A、SARS-CoV-2 刺突蛋白 RBD 与 PD-L1 三个靶点的湿实验中，带水印设计在命中率、结合亲和力和天然序列多样性上“与未加水印版本相当”，公司称之为“史上首批带水印且具生物功能的蛋白结合物”。相关方法以论文《Function-preserving watermarking of AI-generated proteins》在 Nature 同行评审发表，Google 将其定位为概念验证。水印写入序列本身，可在合成出的实体蛋白上验证；AlphaFold 3 通过微调扩散网络的一部分，让预测坐标自带可检测签名且保持精度。Google 也承认水印目前难以抵御蓄意篡改，建议结合类似 C2PA 的来源元数据或集中式数据库。
约60%的大象低频吼叫发生在两头及以上个体重叠的合鸣中，而这类多发声者交流此前研究甚少，因为难以拆分分析。发表于《Scientific Reports》、与 ElephantVoices 及 Amboseli Trust for Elephants 合作开展的新研究改变了思路：不分离单个叫声，直接用机器学习从合鸣整体提取行为信息。研究分析了1986至2022年间录制的903头成年雌象吼叫。结果显示，从合鸣预测宽泛行为情境明显优于随机水平；在部分协调互动中还观察到发声趋同——交流展开过程中，一些吼叫声在声学上逐渐变得更为相似。
Google DeepMind 在《Nature》发表概念验证技术 SynthID Bio，能在 AI 设计的蛋白质序列与预测分子结构中嵌入不易察觉、可验证的数字标识，且在实验室测试中未削弱其实际功能。首席 AI 科学家 Demis Hassabis 称生物安全是“AI 时代最紧迫的挑战之一”，相关工具将开源；科学副总裁 Pushmeet Kohli 表示团队已成功合成兼具功能与水印的蛋白质。报道同时指出，AlphaFold 3、AlphaProteo、ProteinMPNN 等系统的生成能力抬高了生物安全风险：机器生成的陌生序列可能绕过常规基因合成过滤，未经核验的合成结构数据也可能污染开放获取的科学数据库。
Google DeepMind 于9月30日发布 SynthID Bio，把水印从图像、文本、音频和视频扩展到蛋白质：实验室测试得到首批带水印的蛋白质结合体，并保留了预期的生物学功能，其信号可在合成出的实体蛋白中被检出，而不只存在于数字设计文件里。该方法含两部分：SynthIDBio-sequence 影响序列生成模型选择哪些氨基酸，SynthIDBio-structure 在折叠模型预测的原子坐标中引入细微、可检测的图案。序列测试将 AlphaProteo 设计的骨架与改造版 ProteinMPNN 结合，针对 VEGF-A、PD-L1 以及 SARS-CoV-2 刺突蛋白的受体结合域三类靶点评估结合体。研究者同时指出，该水印无法证明未标记的蛋白质天然或安全，且有心的用户可通过重新设计蛋白去除序列水印；这仍是有说服力的概念验证，部署路径要求很高。
Google DeepMind 推出 SynthIDBio，把隐形签名直接嵌入生物序列与三维结构，且不干扰其功能。若模型输出蛋白质序列，水印是藏在氨基酸顺序中的密文；若预测三维生物分子结构，水印则是隐藏在原子三维坐标中的不可见图案。研究人员在实验室中制备了针对三种特定分子的水印蛋白结合物，包括部分新冠病毒刺突蛋白、参与血管生长的人类蛋白和参与免疫调节的人类蛋白。结果显示，水印蛋白与三种靶点的结合强度与无水印版本相当，检测工具正确识别了全部水印蛋白序列和超过 99.8% 的水印三维结构，且水印未显著影响蛋白功能或三维结构精度。相关论文发表于 Nature。
研究提出 SBERT2S1，将 Sentence-Transformers 检索编码器改造为一次前向即输出可阈值化概率的类型化决策模型，并发布生物医学套件 BIODECIDE 与源自 NLM 索引的 243k 条训练决策 MEDLINE-S1。在六组父检索器配对中，检索训练改善了零样本对含内容选项的匹配；微调后效果取决于头结构：保留检索先验的 PFR 在 15 组比较中有 10 组显著受益，而交叉头 C 仅一组受益、五组受损。两种头与五种目标的配对网格显示，C 在每种目标下都优于 PFR；开源 System One 采用的 RLCD 配方比交叉熵低 2.5–3.0 分，主要因其奖励归一化把噪声较大的 score-function 项放大 3.6–15 倍，留一无偏估计可挽回大部分差距。温度缩放后，没有目标在校准上明显优于交叉熵。代码、标签与模型均已公开。
Google DeepMind 推出 SynthID Bio，将水印技术引入合成生物学：在生物代码中嵌入难以察觉的签名，使水印可在合成出的实体蛋白上验证，且实验室测试显示蛋白生物学功能得以保留。方法按数据类型调整，对序列引导氨基酸选择，对预测三维结构微调原子坐标。蛋白结合体验证使用 AlphaProteo 与启用 SynthID Bio 的 ProteinMPNN，湿实验覆盖 VEGF-A、SARS-CoV-2 刺突蛋白 RBD、PD-L1 三个靶点，带水印设计在命中率、结合亲和力和天然序列多样性上与未带水印版本相当，得到首个既有水印又具生物功能的蛋白结合体。蛋白折叠方面则微调 AlphaFold 3 扩散网络的一小部分，把水印写入模型权重。
研究借助蛋白质结构预测算法，发现了此前未被识别的一个 IL-1 蛋白家族，命名为 IL-1anc，以体现其古老的演化起源，其同源物遍布真后生动物。以海七鳃鳗（Petromyzon marinus）和紫海胆（Strongylocentrotus purpuratus）为模型系统，作者证明 IL-1anc 蛋白在表达模式、亚细胞定位和翻译后加工等方面与哺乳动物 IL-1α/IL-1β 共享关键特征。结合此前在无脊椎动物中发现其他 IL-1 通路组分的证据，这些数据支持一个模型：IL-1 超家族及相关回路构成动物免疫的基础模块，远早于有颌脊椎动物出现。
CytoVI 是一个概率生成模型，用于对抗体类单细胞数据进行统计上严谨的统一分析。这类技术包括流式细胞术、质谱流式和 CITE-seq，已广泛用于临床诊断与基础研究，但其分析受技术噪声、批次效应、平台差异和抗体 panel 受限等因素困扰。CytoVI 在单一概率模型中生成有信息量的细胞嵌入、填补缺失测量、执行差异蛋白表达检验并自动完成细胞注释。作者用它构建了覆盖 350 种蛋白的 B 细胞成熟图谱，发现与免疫球蛋白类别转换相关的蛋白；在一组经流式细胞术和 CITE-seq 分析的 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者队列中，CytoVI 揭示了疾病相关的 T 细胞状态。该软件在 scvi-tools.org 开源发布。
研究指出，大语言模型依赖的人类文本往往只呈现表层答案，而蛋白质折叠可作为可精确检验的测试场景：一个已解结构就能产生数千条空间与拓扑陈述。作者构建了蛋白质衍生的问答数据集 FoldingCorpus，并提出后训练方案 Fold2Reason，结合两种互补信号——由模型原生语言头预测的离散结构答案，以及从同一共享表征解码的连续三维几何。在 FoldBench 上，其结构预测得分达到 Qwen3.5-9B 的 2.7 至 3.5 倍；在涵盖空间、图、科学与通用推理的全部 10 项基准上均有提升，宏平均准确率从 45.09% 升至 48.33%（+3.23 pp）。而基于随机、合成和打乱结构的对照增益明显更小或为负。
OSWorld-Science 是评测视觉语言模型（VLM）计算机使用能力的基准与评测环境，面向科学软件场景：完成科研流程需理解专业界面、操作科学对象并产出可验证结果。该基准包含 12 个 VLM 与 146 项高质量任务，覆盖多个科学领域和软件配置，涵盖分子绘制与逆合成、病理图像分析、统计计算、物理仿真等工作流。任务由专家提议并经人机协同迭代设计，依据科学价值与难度筛选；基于执行的评测器检查应用状态与生成产物（如分子结构、分割掩码、图表和数值结果），并对不完整结果给予部分分。配套 harness 集成模型适配、交互循环控制与轨迹记录。结果显示，当前最先进的 VLM 即便配合强 harness，在回答科学领域关键问题时仍面临挑战。
Quine 是 Microsoft Research AI for Science 的早期阶段研究项目，旨在构建生物学的多模态世界模型。它通过连接不同生物尺度与模态的信息，帮助科学家在计算机上搜索远超直觉所能及的空间，并在实验前优先筛选假设；实验结果则作为反馈，帮助研究者修正后续研究方向。
微软研究院于2026年9月29日推出 Quine——以生物学多模态世界模型为核心的研究计划，并开放首届 Quine Fellows 申请。系统通过交互式框架把模型与推理模型、科学工具、研究文献、湿实验及科学家团队相连。微软将其定义为能表征生物系统状态、预测干预后的变化并推演多步下游后果的世界模型，公司称它不会取代实验，而是让研究者先在计算上排序候选方向。模型在序列、结构、功能、细胞状态与成像等尺度上学习共享表征，训练覆盖基因组学、蛋白质、化学、RNA与细胞状态、生物成像；微软称联合训练会强化而非削弱性能。与 Broad Institute of MIT and Harvard 研究者合作，该系统已对可产生肿瘤细胞状态治疗性转变的化合物排序，若干排名靠前的候选物在多项湿实验中获验证。微软同时表示，模型永远无法完美刻画生物学，只需能有用指导实验设计。
Isomorphic Labs 把药物发现视为用AI攻克所有疾病的切入点。公司正自主生成数据、训练AI模型、开发软件并搭建物理基础设施，将候选疗法一路推进到临床患者；这套架构旨在跨多种疾病领域和药物类型扩展，从小分子、抗体到肽类等不一而足。文章回顾2021年公司创立时，AI药物发现还只是一个假说，传统路径受制于缓慢且耗费资源的设计—制造—测试迭代循环，AI仅被当作处理狭窄任务的实验工具，而基础模型的兴起正带来转变。作者与 Sir Demis Hassabis 组建创始团队，主张把药物发现当作工程流程，回归第一性原理重建药物设计过程。
新加坡南洋理工大学（NTU Singapore）的科学家开发了两个人工智能平台，有望更准确地预测会发生相分离的蛋白质。相分离是指细胞内的蛋白质像水中油滴一样分离，凝聚成液滴状区室，使细胞得以聚集分子、加快或抑制反应，从而迅速应对胁迫；这一过程失调时会形成异常凝聚体或聚集体，与癌症、阿尔茨海默病等疾病相关，在植物中则与抗逆反应和抗病免疫受损有关。研究系统分析了动物、植物、真菌及细菌等生物中预测的相分离蛋白，并获得了对该过程的基础认识。该研究由生物科学学院Miao Yansong教授牵头，与电机电子工程学院Weibo Gao教授合作，成果发表于同行评议期刊Molecular Plant。
多学科肿瘤会诊依靠专家讨论整合多模态临床信息，现有基准很少捕捉这类真实轨迹。OpenTumorBoard 从 YouTube 公开会诊录像转写 12,534 分钟内容，收录 611 个病例、19,157 个讨论轮次，设 SPECIALIST TURN（回答真实讨论中的关键问题）与 BOARD SIMULATION（生成完整往返讨论并在治疗、手术等建议上达成共识）两个评测场景。对 14 个通用前沿及医学 LLM 的评测显示明显局限：最佳模型临床等效性 3.43/5、与会诊结论一致性 2.78/5；监督微调与强化学习在留出测试集上提升表现。三位医学博士专家审阅部分数据，认为病例信息覆盖与事实性高、共识结论保真度强。作者将开源该基准及其自动整理流程。
美国AI初创公司 Anthropic 宣布其分子生物学实验室的首个发现：Claude 模型在感染细菌的病毒中看到一段此前似被忽视的重复DNA序列，紧邻一个已知酶基因和一个功能未知的蛋白基因，结构类似 CRISPR。据公司介绍，约950个由Claude驱动的软件智能体用21小时梳理DNA序列数据库，从20多万个某类酶的基因中挑出20个值得深入研究的候选，这工作量相当于专家数周甚至数月。研究以预印本形式发表，尚未经同行评审，新系统ART功能未知，初步实验提示它或许像CRISPR一样可编程。Dario Amodei 称该发现仍属“初步”，“可能构成一种新的基因编辑机制”；Feng Zhang 称这段重复DNA“确实有趣”，值得进一步研究。
美国Anthropic公司9月23日发布其分子生物学实验室的首个发现：Claude模型识别出一个此前未知的酶系统ART。据公司介绍，约950个Claude软件智能体在21小时内梳理DNA序列数据库，检出同一类酶的20多万个基因，并选出20个值得深入研究的线索，而这类工作通常需专家数周甚至数月完成。其中一个智能体在感染细菌的病毒中发现一段紧邻两个基因（一个已知酶、一个未知蛋白）的短重复DNA序列，构造类似CRISPR。该公司称该系统功能尚不清楚。首席执行官Dario Amodei在联合国安理会视频讲话中表示发现仍属初步，“可能构成新的基因编辑机制，或用于基因治疗”；发现尚未经评审，专家呼吁进一步研究。
基于检索的事实性评估将LLM生成的主张与权威医学语料证据核验，已成为临床场景中幻觉检测的主流范式。但多数系统只用F1等聚合指标，掩盖失败发生的位置与原因；现有RAG诊断又依赖该场景没有的金标准答案或标注证据。作者基于开放式MedExpert数据集和3个封闭式数据集的案例研究，提出两个分类体系，将失败分解为检索阶段五个质量维度错误和验证器推理阶段六个连续步骤错误，并用LLM-as-Judge自动归纳流程在4种检索方法和6个前沿验证器模型上压力测试。结果显示，扩大模型规模、增加推理投入、扩展权威网络来源和医学微调均不能解决这些失败模式，表明它们是开放式医学场景中检索后验证范式的基本限制，而非过时系统的产物。
Edison Scientific 与 FutureHouse 借鉴数学领域的百万美元猜想难题，联合推出《Millennium Problems for Biology》。首批12道难题由 Sam Rodriques 和 Michaela Hinks 在两支团队反馈下拟定，每道题既要求极难攻克，又能在简单实验环境中轻松验证；因此像“Solve Aging”这类重要却难以验证的宏大目标未被纳入。解决其中任何一题都将是生物学或生物技术的重大进展，多数还能为治疗疾病做出实质贡献，被称为 AI 在生物学上“最后一次合理评估”。清单为持续维护的开放项目，将随科学进展修订扩充。
Anthropic 成立生命科学研究组与实验室，用 Claude 开展基础生物学研究：挖掘DNA数据集寻找未被表征的蛋白家族，大规模生成假设并在实验中验证。该组于2026年春季成立，旨在检验通用AI模型能否系统化地加速科学发现，让智能体与人类协作参与每个环节。早期成果是：在科学家只给出高层方向的情况下，Claude 自主发现了一套与一串DNA重复序列相关的新型酶系统，其模式让人联想到CRISPR。目前尚不清楚该系统的功能，但它具有一组此前仅在少数几个系统中同时出现的特征。
Radical Numerics 联合创始人 Eric Nguyen 讨论基因组语言模型与生物安全。他参与了 Evo 和 Evo 2 的开发；另一支 Arc/斯坦福团队随后用这些模型生成并合成了功能性噬菌体基因组。访谈区分了三个序列尺度：人类基因平均约 60K，较长基因可达 2.3M，而整个人类基因组约为 3B。Nguyen 认为，提升生物能力的模型也能帮助防御跟上能力进展。这里的 2.3M 指较长基因，不能写成全基因组大小。
计算驱动的药物设计常常产出实际难以合成的分子。Li 与 Lai 的研究展示了如何引导大语言模型预测精确的结构编辑，以修复这类分子；作者称该方法优于传统方法，并能保留分子的关键特征。该论文于 2026 年 9 月 23 日在线发表于 Nature Machine Intelligence（doi:10.1038/s42256-026-01304-x）。
晶泰科技（HKEX: 2228）宣布，其孵化并作为战略股东支持的生物技术公司Viva-Thera已确定靶向HIV-1 gp41膜近端外部区域（MPER）的临床前候选物（PCC）。双方将Viva-Thera的原子分辨率结构研究与晶泰科技的AI药物设计及自动化平台结合，在七个月内完成发现与优化。Viva-Thera此次首次公开亮相还报告了恒河猴疫苗功能结果：MPER疫苗免疫原诱导的抗体水平约为研究对照的5倍，抗血清在1:1,000稀释下仍保留抗病毒活性，并公布了靶向基因递送方面的进展。该公司通过疫苗、长效小分子、基因治疗和细胞治疗四种模式推进HIV预防与治愈，晶泰科技为整个组合提供计算设计、预测建模与实验自动化支持。
这条 9 月 22 日的二手报道介绍了 Anthropic 在湾区设立生物学实验室，并转述让 Claude 指挥机器人实验的计划。9 月 23 日的 Anthropic 官方公告则明确说明，所介绍实验室的全部实验操作由人类科学家完成；Claude 负责基因组搜索、提出候选系统与辅助分析。两篇材料的时间和主张不同，不能将机器人的计划性报道写成已经实现的无人实验能力。官方公告中的 ART 酶系统功能仍在研究中。
英矽智能（Insilico Medicine，HKEX: 3696）宣布，其 AI 设计的泛 TEAD 抑制剂 ISM6331 治疗晚期实体瘤的首次人体、全球多中心 I 期研究初始数据，将在 2026 年 10 月 23–27 日于西班牙马德里举行的 ESMO 大会 Rapid Oral 环节报告；摘要编号 #997，由 Melina E. Marmarelis 于 10 月 25 日 8:30–10:00（CEST）在 Cordoba Auditorium – Hall 4 报告。ISM6331 旨在抑制 TEAD 家族全部四个转录因子，阻断 Hippo 通路失调驱动的促瘤信号，该管线获 FDA 快速通道与孤儿药资格认定。公司称将分享初步安全性、药代动力学与抗肿瘤结果。该候选药于 2023 年 6 月提名，其新颖非共价骨架借助生成化学平台 Chemistry42 生成。
Sztain 的文章《Intuitive enzyme design with LLM agents》发表于《Nature Computational Science》(2026)。文中提出，由多个大语言模型 agent 组成的协作系统正让蛋白工程更贴近自然语言交互，从而降低人类意图与生物分子设计之间的壁垒。目前可见内容仅为订阅预览，未给出方法、结果或性能数据，其余部分为订阅信息与参考文献列表；作者声明无利益冲突。
英矽智能联合CEO Alex Zhavoronkov展示标有“Phase 3”的临床管线徽章。该公司治疗特发性肺纤维化的药物 rentosertib 刚宣布在中国启动3期试验，首例受试者于9月10日给药；公司称这是首个由AI发现并进入大规模临床试验的药物，AI同时用于靶点识别与分子开发。9月7日《Nature Biotechnology》研究显示，42名患者的部分血液样本出现生物学年龄逆转迹象，公司高管提醒效应较小、未必能长期维持。联合CEO Feng Ren认为纤维化与衰老相关，抑制纤维化或可阻止生物学衰老。9月17日公司发布 LongevityBench，称《Cell》封面研究中较小的衰老训练模型胜过多个前沿系统。
Claude 让科学家用于预测和设计生物分子的开源模型变得更快、更省内存：它在不到四周内优化了 30 多个这类模型，平均提速约 4 倍；还开发了一种低显存模式，使单个 NVIDIA GPU 节点即可准确预测超过 10,000 个 token（氨基酸、核苷酸，以及来自小分子和离子的原子）的生物分子体系。
英矽智能于2026年9月17日宣布，研究在《Cell》发表，推出面向衰老生物学的开源AI工具：LongevityBench基准、5个小型Longevity-LLMs模型，以及Longevity Claw智能体研究平台。LongevityBench包含17项任务，覆盖临床数据、遗传学、表观遗传学、转录组学和蛋白质组学五类生物数据，旨在降低模型靠训练记忆作答的可能，转而考察其分析生物数据与识别模式的能力。作者用该基准评测了来自OpenAI、Google、Anthropic、xAI、DeepSeek和Moonshot AI六家团队的18个前沿AI系统，结果显示没有单一模型在所有任务中占优。
科研团队开发了通用视觉语言模型RADAR，基于超过40万次增强腹部CT检查和1500万对按解剖划分的图像—文本对训练，直接从临床报告中学习，无需人工标注。在多中心的内部与外部评估、以及多种临床场景下，RADAR对18个解剖结构、146项影像征象均表现出较高诊断性能与稳健的泛化能力。阅读者研究显示，RADAR辅助使26名放射科医生的诊断敏感度提高约10%。作者称该方案可扩展、多用途且可解释，表明通用AI在总体及复杂放射任务中可与人类专家相匹敌。
现有细胞状态研究多依赖转录组分析，忽略了作为代谢与应激关键指标的细胞器结构。研究者开发了空间细胞器组学流程 sOrganellomics，将自动分割与机器学习结合，依据多细胞器特征对细胞状态进行分类并作空间定位。在肝与胰腺中，这些特征可区分大类细胞群。在肝脏中，分区位置不足以解释由细胞器定义的肝细胞类别：肝细胞在经典分区内交织成群，支持更细化的亚区多样性模型。营养压力重塑了这一组织方式；活体成像将禁食诱导的细胞器重塑与体内线粒体膜电位改变联系起来，支持把多细胞器结构作为组织适应的结构性读出。
英矽智能（Insilico Medicine）阿布扎比研发团队发现的新型BTK降解剂研究于2026年8月14日在Journal of Medicinal Chemistry在线首发。研究借助生成式AI平台Chemistry42设计新型分子砌块，得到先导化合物ISM-PR25与ISM-PR44，对BTK的降解活性达皮摩尔级，并在小鼠中具有口服生物利用度。BTK可支持癌变B细胞的信号传导，是慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）等血液肿瘤的既有靶点，但耐药突变会限制抑制剂疗效；PROTAC转而招募细胞蛋白降解机制清除BTK，不过选择性与口服成药仍具挑战。该研究延续了此前在阿联酋发现的PRMT5抑制剂ISM0387。
英矽智能宣布，其与 Liquid AI、Buck Institute for Research on Aging、哈佛医学院及布莱根妇女医院合作的论文成为《Cell》2026年9月17日刊封面，开源一套 AI 长寿研究工具：评估 AI 在衰老生物学多领域推理能力的基准 LongevityBench、基于临床与多组学衰老数据训练的紧凑型开源模型系列 Longevity-LLMs，以及自主整合工具以识别并排序潜在治疗靶点的智能体平台 Longevity Claw。公告同时提及9月7日《Nature Biotechnology》研究：rentosertib（该公司 AI 发现并设计的特发性肺纤维化候选药物）在 IIa 期临床试验中使六种独立蛋白质组衰老时钟反映的生物年龄下降。
JEPA-Anything 提出一个与领域无关的框架，基于正交预测分解（orthogonal predictive factorization, OPF），在联合嵌入预测架构（JEPA）之上把潜空间目标分解为互补因子，经各自通路学习后在共享的预测设计中重组。评测覆盖视觉、生物、临床轨迹、控制、分子动力学、物理场与天气七个领域，实验涉及表征学习、干预预测、分布外泛化与长程动力学。在10项匹配的动力学任务上，其指标均优于匹配的 JEPA 基线，Interventional Pong 的单干预预测误差降低 34.8%；在四个分子系统中，一步与一百步分子展开误差均为对比方法中最低。此外，因子提名的一项生物干预获得细胞共培养、患者来源类器官、肿瘤片段与小鼠实验的支持；潜空间轨道模式恢复开普勒标度指数，拟合斜率为 −1.4991。
人工智能正在改变生物医学研究的方式，使整合多种类型的生物数据、处理过去难以回答的问题成为可能。与此同时，AI的日益广泛应用也带来一系列重要问题：数据质量、可靠性、可解释性，以及如何将计算预测与生物学知识和实验验证相结合。在这篇Voices文章中，来自不同学科的研究者分享了AI在各自领域中的推进方式，既指出变革性机遇，也强调将塑造生命科学未来的关键挑战。
斯坦福大学计算机科学家 James Zou 团队在《Science》发表 Virtual Biotech 系统，它由多达 37,000 个可自主与大语言模型或其他智能体交互、执行多步任务的智能体组成，仿照生物技术公司设置首席科学官与各专业部门，底层模型使用 Anthropic 开发的 Claude。该系统分析了 55,000 多项临床试验的已发表结果，发现了一个或可预测临床试验成败的分子信号，并在人类监督下识别出一种有前景的肺癌治疗方案。不过其他科学家指出，Virtual Biotech 尚未经真实药物研发检验，其预测未获实验验证，更谈不上临床试验。
《Cell》今日发表报告，介绍一套面向长寿研究的定制AI系统：作者用衰老生物学数据训练大语言模型，配套17项任务作为基准，并通过接口将模型、研究工具与AI agents结合以辅助分析。作者用这些基准评估自研模型与OpenAI、DeepSeek等公司更大的商用模型，结果在多数而非全部测试中，专注衰老的模型表现更好。哈佛医学院计算机科学家Marinka Zitnik（未参与该工作）称该工作对长寿与衰老领域贡献重要，可为下一代AI模型开发提供参考。报道还指出衰老本身难以定义，并提到学界用于测量生物衰老的多种‘clocks’。
scBaseCount 目前是规模最大的公共单细胞 RNA-seq 数据资源库，收录了来自 27 个物种、75 种组织的超过 5.02 亿个细胞。一个 AI 智能体自主发现、注释并对 SRA 中的全部 10× Genomics 数据集进行统一流程的重处理，形成一个协调一致、持续更新的资源，用于研究细胞生物学的多样性并训练 AI 模型。
巴黎索邦大学的Jean-Olivier Irisson研究海洋微型生物。他说浮游生物外形多样且美丽。浮游生物是海洋生态系统的基础，能帮助移除大气中的二氧化碳；Irisson称全球一半光合作用由浮游生物完成，它们也是海洋食物链的基础。但研究费时：水样中大量生物需在显微镜下逐一识别分类。Irisson表示，团队已用软件捕获和处理图像，单个数据集就有220万张个体生物图像，人工无法分类，AI可快速完成。水下相机与环境传感器让监测数据远超人工分析能力。iMagine的Gergely Sipos称，更快、更便宜的监测能让浮游生物减少、垃圾堆积、石油泄漏和珊瑚退化更早被发现并采取行动。欧盟资助的iMagine项目汇集11个欧洲国家的水生科学家和数字专家，于2022至2025年开发AI工具，帮助研究人员处理信息。
英矽智能（HKEX: 3696）宣布启动 Longevity Vaccines 研究计划，运用生成式AI与可编程RNA药物，设计单次给药、可自我限制的体内细胞疗法，清除衰老相关疾病最早期的致病细胞。该计划由 Pharma.AI 与衰老基础模型驱动，靶向分泌促炎蛋白的衰老细胞、驱动纤维化的活化成纤维细胞以及侵蚀自身耐受的自身反应性淋巴细胞，从免疫系统 rejuvenation 起步。公司称其不处理下游病理，而是在预防窗口内短暂清除起始细胞群；递送方式为靶向脂质纳米颗粒包裹的环状mRNA（cmRNA）短效遗传指令。创始人兼联席CEO Alex Zhavoronkov 表示，该计划把治疗衰老与疾病的理念延伸到预防医学。
现成的单细胞基础模型存在两大问题：预训练需在海量细胞上进行、资源消耗大；基于大语言模型的模型则忽视了文本空间与原始细胞空间之间的巨大异质鸿沟，下游任务能力不足。RAGCell 提出双管齐下的方案：借助 LLM 构建细胞级和特征级知识数据库，作为训练细胞模型的监督信号，显著降低训练成本（优于预训练型 scFM）；同时将细胞表征与双层知识库的文本嵌入对齐，实现文本空间向细胞空间的知识迁移，缓解异质鸿沟（优于 LLM 型 scFM）。在六项下游单细胞分析任务的广泛实验中，RAGCell 性能优于最先进的 scFM，而成本不到预训练型 scFM 的约十分之一。
英矽智能宣布发表于《Nature Biotechnology》的一项研究显示，其AI发现的特发性肺纤维化（IPF）候选药物rentosertib，在IIa期临床试验的纵向血清蛋白质组数据中，于6种独立开发的蛋白质组衰老时钟上均呈现预测生物学年龄较安慰剂降低的趋势。分析纳入42名患者、覆盖2,841种蛋白质；30 mg、每日两次给药组第4周信号最强。部分指标显示预测年龄约降低3至4年，一种时钟显示最多降低6年。结果仍属探索性，不能证明该药可延长寿命或逆转人类衰老；研究评估的是用于估计生物学衰老的蛋白质组生物标志物变化。
研究将 KEGG、Rhea、UniProt 三个数据库整合为统一的生化知识图谱，并构建包含 550 条“酶源—罕见病终点”路径的基准，六种大模型在四种信息条件下共生成 13,200 条假设，按专家制定的五项标准逐项 1-5 分评分。结果显示，只给出酶源与疾病终点时得分往往最高，说明模型能凭极少信息产出听起来可行的想法，但这些假设与证据的联系较弱；给出完整生物路径时，假设更符合已知机制关系，作者称之为证据约束的推理。打乱中间步骤而保持终点不变后，证据依据显著下降（delta = -0.793，p < 0.001），表明模型确实利用了路径结构。
研究人员开发出一种单一脑机接口装置，可同时把言语与非言语交流意图译出。该装置是放置于大脑皮层表面、含253个电极的植入阵列，覆盖较大面积的感觉运动皮层，借助人工智能把脑电活动转换为屏幕文字，并驱动个性化动画虚拟形象在数秒内做出动作。研究在两名受试者身上开展：一名因脑干中风导致言语与运动受损，另一名患肌萎缩侧索硬化症，出现进行性言语瘫痪与运动障碍。作者指出，言语与手势的部分神经信号相互重叠，且同时进行任务时的活动模式与单一任务略有不同，解码并不容易。作者称该系统属概念验证，目标是迈向更具多功能的脑机接口。
制药企业联合体报告称，用企业私有蛋白结构训练蛋白折叠AI模型可明显提升性能：研究者基于AlphaFold 3的开源复现版本OpenFold3，用超过20,000个专有结构训练新模型，表现优于仅用公开数据或各公司孤立数据集训练的模型。该研究以博客文章发布，尚未经同行评审，模型未公开。哥伦比亚大学计算生物学家Mohammed AlQuraishi认为这为建立类似公开数据集提供了依据；英国政府资助最高£800万（1,080万美元）的OpenBind项目上月已发布数百个结构。蛋白数据库(PDB)收录超过200,000个实验结构，但其中与类药物分子互作的结构可能仅约10,000个。
在 MspA 纳米孔收缩位点引入多功能适配分子 maleimido-C2-FPBA 后，研究者得到工程化纳米孔 MspA-FPBA，可同时识别 21 种蛋白源氨基酸、3 种翻译后修饰氨基酸、4 种经典核苷一磷酸、3 种表观遗传修饰核苷一磷酸、4 种单糖和 5 种肽段；结合机器学习，整体准确率达 98.7%。该传感器能为特定分析物生成可预测的事件特征，使模型不必严格依赖预先存档的事件特征即可识别分析物，酵母细胞提取物的纳米孔分析即为演示。作者还将其用于 G2 糖肽的组成分析，并提出未来与水解酶整合或可进一步提升其作为单一系统识别多样生物分子的能力。
肾移植活检的Banff病理诊断存在显著观察者间差异，易致误诊。研究以BanffNET自动化病变评分构建连续指数，量化活检的连续表型谱，补充病理医生评估。BanffNET对2544例训练队列、3863例验证队列及67位病理医生评分36例的多阅片者队列评分，并经惩罚回归将17项病变评分压缩为TCMR/TI、AMR/MVI、活动性与慢性化四个指数。验证队列中，前三者区分Banff TCMR、Banff MVI和任一Banff诊断的AUC为0.80至0.92；这些指数解释的变异在多数情况下与病理医生诊断及组织学指数相当或更高，并与多阅片者诊断、移植失败时间和分子标志物相关。
这篇评论认为，抗体设计目前是AI药物发现中较可实现的用例之一：抗体在进化上被优化以获得较长血浆半衰期，已获批抗体药物也表明成功存在。但这是相对尺度，仍可能出错，包括靶点选择（如近期抗IL-6在心血管适应症上的失败）、靶点特异性以及免疫原性；大规模人群免疫系统差异使免疫原性难以预测，计算方法帮助有限。文章以AIntibody challenge为例：29家机构的511款AI设计抗体均靶向SARS-CoV-2受体结合域（RBD）。第一项测试为对已知RBD抗体的亲和力成熟，参与者仅获母抗体亲和力，未获酵母展示所得成熟序列，目标是在不损害已知可开发性因素下提高亲和力。结果显示AI提交抗体的总体分布逊于实验衍生抗体；节选在“Most（……”处中断。
生成式AI驱动的临床阶段生物科技公司英矽智能（HKEX: 3696）宣布，已在北京协和医院为 GENESIS-IPF-3 试验的首例患者使用 Rentosertib（又名 ISM001-055 / INS018_055）给药，该试验为III期临床（NCT07687459、CTR20262475）。同一天，上海肺科医院也入组了首例患者。
King 等人在 Science 上报告了用生成式 AI 设计完整细菌噬菌体基因组。所用基因组语言模型 Evo 1 与 Evo 2 在大规模 DNA 序列数据上预训练，其中包含超过 200 万条噬菌体基因组。生物信息学基准测试显示，模型生成的序列真实，且多样性超出自然界所见。作者以裂解性 Microviridae 噬菌体 ΦX174（基因组约 5.4 kb、含 11 个基因）为设计模板，用约 15,000 条 Microviridae 序列做监督微调，生成 ΦX174 样基因组，再按序列质量、嗜性特异性和进化多样性进行计算筛选，得到 302 个候选噬菌体基因组。该预览未报告这些候选的实验验证。
Nature Computational Science 于2026年9月10日在线发表的这份 Resource 介绍 PathSegmentor：一个基础模型，可通过自然语言提示对160类病理类别进行分割。文中称该模型能在不同数据集与临床队列之间保持泛化，从而支持可扩展、可解释的病理图像分析。doi:10.1038/s43588-026-01042-5。
MutexaGPT 发表于 Nature Computational Science，定位为基于物理的酶工程“直觉到设计”转译器。据原文，它能把自然语言表述的酶工程直觉转化为候选突变设计方案，实现方式是由 AI 智能体协同组织的高通量分子建模。作者称由此得到的设计在实验中验证了酶特异性与低温活性的提升。摘要未给出效应量、实验条件或设计数量等细节。
研究者整合来自灰质与白质的颅内神经信号，开发了个性化深度学习模型，可在观看图像和视频的任务中准确解码连续的效价（valence）与唤醒度（arousal）状态。这些模型能够跨任务泛化，识别出编码情绪的脑网络子网络，并实现低延迟的实时解码，使情感脑机接口更接近可用于闭环治疗的水平。论文发表于 Nature Computational Science。
Google DeepMind 推出 AlphaGenome Atlas，预先给出人类基因组约 90 亿种单碱基变异的预测，同时覆盖编码区与更大的非编码区。该平台数据量为 1 petabyte，是 AlphaFold Database 的 30 多倍，并引入 AlphaGenome Variant Impact（AVI）评分，帮助研究者对潜在重要的遗传变化排序。与 Broad Institute 合作的研究用 AVI 评分优先筛出与癫痫性脑病相关基因 DNM1 的一个变异，随后实验验证了预测效应；另一项分析基于 54,000 多名 UK Biobank 参与者的数据，按预测分子效应对变异分组后，多识别出 22% 的非编码遗传关联。DeepMind 强调这只是起点而非终点，目标不是取代实验室研究，而是帮助科学家决定哪些遗传变化值得优先深入探究。
Google DeepMind 推出 AlphaGenome Atlas 平台，配套论文给出人类基因组中约90亿种单核苷酸变异的效应预测，即每一个可能的单字母改变，并通过免费网站向学术研究开放。该资源把 AI 模型 AlphaGenome 的预测预先大规模计算，让研究者获得全基因组的宏观视角。此次还发布 AlphaGenome Variant Impact（AVI）评分，把 AlphaGenome 与 AlphaMissense 的预测压缩为一个数值，便于研究者对变异排序并同时解读其分子效应。据称外部合作者已借此在尚未解决的罕见病研究中识别并实验验证关键变异，并找到与常见性状相关的罕见变异。
Google DeepMind 宣布已用 AI 预测人类 DNA 中全部 90 亿种单字母替换的生物学后果，并将结果数据库 AlphaGenome Atlas 免费开放给全球学术研究者。该数据库预先列出每个单碱基替换可能如何影响基因开关机制，此前研究者只能逐个变异运行模型或在实验室中验证，过程极其缓慢。研究副总裁 Pushmeet Kohli 称，这是首次有人
这篇综述指出，直接以结构数据训练的生成模型通过学习从噪声到数据的映射，已显著提高从头采样蛋白质结构的效率。但模型也可能学习到非物理特征，并在蛋白质设计中常见的分布外情境下失效。作者讨论物理规律在蛋白质生成建模流程中仍发挥作用的环节，以及当大分子体系中具物理相关性的组分未被建模时遗留的问题。文章提出，面向功能性蛋白质设计的生成建模应尊重大分子体系的底层物理，包括采用具有物理基础的学习表征，并以实验数据更新生成模型。
研究者对其图注意力评分器 MetaGNN 进行自审，评估其在 TCGA 结直肠癌（n=624）、乳腺癌（n=1,095）和肺腺癌（n=517）队列上的结果。以同一转录组矩阵阈值化所得标签监督时，TCGA-BRCA 的 AUROC 为0.9864±0.0008，但其中5,925个反应标签是输入的确定性阈值，另有4,675个标签可由固定伪随机数生成器逐位复现，模型会记忆患者不变标签。经核查，独立于输入监督的存档模型特征张量全为零。重建并验证特征后，AUROC降至0.5800±0.0017，低于原始表达基线0.6342±0.0058及无信息指示器基线0.6085；作者撤回此前归因于关系边的+0.105 AUROC增益。
预测信号常存在于非结构化自由文本中，将其转化为有用且可解释的特征并不容易。研究提出一种智能体工作流：LLM 先生成任务特异性的预测因子分类法，并对有限文本样本进行弱标注；本地抽取器处理全文语料，确定性构建器再汇总证据，形成动态的纵向概念瓶颈。在纵向肿瘤队列的药物停用预测和 MIMIC-IV 的30天再入院预测中，该瓶颈结合梯度提升，将 AUROC 分别从0.700提高至0.761、从0.576提高至0.609。其性能与直接使用 BioClinicalBERT 预测相当，同时提供明确、可解释、可追溯的任务特异性概念。两项任务的 LLM 弱标注成本分别为24.00美元和23.39美元；对全量语料逐句处理的预计成本则为10,648美元和11,519美元。
研究人员开发了 R 软件包 WGCNA+，以扩展原本主要面向单层转录组数据的加权基因共表达网络分析（WGCNA）。该工具提供逐层网络推断与跨层模块富集、经 SVD 加速的拓扑重叠矩阵计算，以及识别可在独立数据集或条件间复现模块的共识框架。配套软件包 LASAGNA 可按表型条件可视化跨组学关系。作者在公开转录组、蛋白质组和 miRNA 数据集上测试称，WGCNA+可检测具有生物学意义的模块、跨组学特征及表型相关性，并以 AI 注释和信息图辅助解释与假设生成。WGCNA+和 LASAGNA 以 R ≥3.5 实现并免费提供。
研究提出物理信息混合门控循环单元（PI-HGRU）模型，用于预测由真菌引起的水稻纹枯病时空动态。该模型将描述病害传播动力学的微分方程作为机制约束嵌入HGRU框架，并以2000—2016年中国南方16个水稻主产省的17年多源数据训练和评估，数据涵盖田间病害观测、遥感、气象和土壤属性。针对不规则采样和序列长度不一致，研究采用滑动时间窗预测框架，并通过敏感性分析配置输入时间窗和滞后时间。相较纯数据驱动的HGRU基线，PI-HGRU的r²提高22.8%，RMSE和MAE分别降低10.2%和18.0%。中间变量分析显示，传播率β(t)与输入时间窗内的环境条件存在可解释关系。
数字孪生技术可通过预测性计算表征改变神经科学与生物医学，但多数动物数字孪生仅分别模拟神经回路、解剖或生物力学。作者主张应将其构想为具身动力系统，统一神经活动、躯体力学、感觉反馈与环境交互。他们提出小鼠神经-肌肉骨骼数字孪生“Mus siliconus”，整合X射线CT、高分辨白光切片和Scx-GFP成像的多模态解剖重建，以及生物力学模拟、Bonhoeffer–van der Pol神经动力学和触觉反馈，构成闭合感觉运动回路，行为在连续交互中涌现。该框架有望汇聚计算神经科学、生物力学、AI与机器人学，结合自适应学习和自主实验，或从被动模拟发展为主动科学工具。
PocketScope 是一种免训练框架：它用冻结的 ESM-C 600M 嵌入表示空腔内壁残基，并通过穷举式晚期交互 MaxSim 检索相关结合位点，无需池化或近似最近邻搜索。在 AlphaFold 人类蛋白质组中，该方法在 37,682 个蛋白质里识别出 153,805 个空腔，并在精选药理学配对中找回有记录的药物脱靶。在 ProSPECCTs 基准的十个集合中，PocketScope 按平均排名位列 23 种方法中的第 1。PocketScope 已开源，并作为免费 Web 服务器提供（https://www.bhargavaresearch.org/pocketscope）。
为评估GPT-4o在牙科抗菌药物管理（AMS）中的熟练度与临床推理能力，研究者从2017—2023年八项同行评审研究中选取125道牙科抗生素处方多选题，按难度分层评估。GPT-4o总正确率72%，各难度四分位正确率分别为78%、78%、65%、70%；专家对95.4%的临床理由给予正面评价，理解、检索与推理均超过96.2%正面率。主要不足为遗漏内容（7.8%），7.1%的理由存在中度至重度潜在危害。预防性用药题表现（98.1%）高于非预防性题（93.0%）。结论：GPT-4o水平中高，不宜无监督临床使用，但可作为有监督的AMS教学工具。
药物-靶点亲和力（DTA）预测有望加速药物发现并降低开发成本。本研究在四种分子表示骨干上整合四类预训练蛋白质语言模型（PLM）嵌入——分别针对结构预测、功能预测和序列掩码任务构建——形成PLM-GraphDTA，并与经典一维卷积方法比较；同时评估为改进蛋白质表征学习而修改的基线卷积架构DeepGraphDTA。模型在Davis和KIBA基准数据集上用一致性指数（CI）和均方误差（MSE）评估，使用冷启动训练/测试划分检验泛化能力，并分析各蛋白质对总CI的贡献。结果表明，对传统卷积方法进行简单架构修改或许足以弥合与大型预训练PLM之间的差距。
科学软件常被锁定在其源语言中，虽可被其他环境调用，却无法被原生扩展或作为基础构建。Bio-Babel（biobabel.stanford.edu）是一个自主框架，可在目标生态系统中原生重建此类软件，并使其可被智能体调用；每个软件包都附带智能体可读的使用契约。在重建一个层次化、相互依赖的 R 到 Python 单细胞分析软件栈时，Bio-Babel 忠实再现了原始软件，并揭示了分级 SWI/SNF 缺失下胰腺分化的动态缺陷。
脑机接口预处理仍依赖人工、专家经验且难以复现。EasyBCI 是一个两阶段大语言模型代理，规划并执行六类信号的预处理流程：规划代理生成不向模型暴露原始数据的 Data Fingerprint，并选择基于文献的算子序列；执行代理生成、运行并自我修正代码，质检门控的经验系统保留验证过的策略，领域专家在两个决策门介入。在 EEG 固定线性分类器评估中，EasyBCI 的五个骨干网络均比手动流程保留更多任务相关可分性；同骨干比较下，五组配置中四组在两种标签方案上优于通用编码代理。它还可扩展至另外五种模态，采样率跨近三个数量级，并产出带决策来源的完整可复现流程。
论文提出 MiNER，一种面向疟疾疾病实体识别的微调生物医学自然语言处理方法。该方法筛选并预处理大规模疟疾科学文献，标注临床重要实体，利用 BioBERT 获得上下文感知表示，并通过领域标注与监督学习微调模型，提升生物医学命名实体抽取能力。与不同编码和机器学习算法相比，该方法在精确率、召回率和准确率上显著更优；作者还发布了人工标注的实体与关系抽取数据集，供其他健康信息学研究者训练疟疾信息抽取模型。
《自然·生物技术》9月2日在线发表的一项研究介绍了一种名为symclatron的机器学习框架，可利用基因组测序内容预测未培养细菌与古菌是独立生存还是与宿主紧密共生。将该方法应用于全球基因组数据集后，研究提示宿主依赖型微生物在地球各生物群落和微生物门类中广泛存在。
BanffNET是一种弱监督概率深度学习框架，结合自监督特征提取与新型贝叶斯多示例学习，可直接从全切片图像连续预测整套Banff病变评分。它针对局灶性病理（建模病变严重程度）和弥漫性病理（建模病变范围）设计了病变特异性聚合函数，并生成可解释的图像块级概率图与校准的切片级评分。该系统在来自三个队列的7,249张全切片图像上训练，在五个外部测试集的11,028张全切片图像上表现稳定，与专家共识相当或更优；其评分比病理学家的Banff评分更接近排斥反应的分子特征。
儿童低级别胶质瘤（pLGG）约占儿童中枢神经系统肿瘤的30%，存在多种分子亚型，其疾病进展、复发模式和治疗反应各异。传统湿实验分型耗时、昂贵且费力，现有AI/ML方法多只能识别两三种亚型。研究者提出集成元聚类框架Meta-pLGG，对532例pLGG患者的转录组数据进行多轮随机投影降维，分别以层次聚类、K-means、SOM、NMF、GMM和谱聚类作为基础聚类方法，再用加权元聚类（wMetaC）整合结果。该框架在更高分辨率pLGG分型中稳定性和判别力优于传统方法；共识矩阵分析识别出两个pLGG mega亚型，并进一步分成五个亚组，各亚组表现出显著的亚型特异转录组异质性。
跨组织保守的蛋白共丰度簇可揭示共享疾病机制和候选治疗靶点。作者提出一种LLM智能体框架，构建组织特异性网络、推导配对共识簇，并整合表达图谱、蛋白互作与复合物数据库、通路注释、疾病目录和文献证据。将该框架应用于41种人体组织/体液的820种两两组合，共识别出406个组织对中的1,833个保守共丰度簇。结肠、滑液、血液、脑脊液和骨髓连通性最广，含簇最丰富的组织对以骨髓为主。非显而易见的关系包括皮肤-骨髓超过解剖相邻的骨-骨髓，结肠-乳腺包含涉及细胞外基质重塑、脂质代谢和免疫调节的癌症相关簇。聚类分析进一步提出脑-肠细胞外囊泡/氧化还原/血清素辅因子轴和肝-骨髓应激反应轴等机制假说。代码和数据见GitHub。
我们提出SNAIL，一种混合命名实体识别框架，用于从生物医学文本中自动识别生物信息学软件和数据库名称。它结合词法建模与基于SciBERT等Transformer的语义建模，并通过显式token掩码策略增强实体表示；训练语料由引文提示抽取和大语言模型辅助蒸馏自动构建。在两个独立基准数据集和真实研究论文上的评估显示，SNAIL显著优于现有方法，包括bioNerDS2以及ChatGPT、Gemini、Grok、Claude等通用大语言模型。将其用于大规模文献分析，还揭示了不同生物信息学子领域的期刊层面偏好。结果表明，SNAIL能准确、可扩展地识别文献中的生物信息学资源，支持对工具使用和研究趋势进行系统性荟萃分析。
BloClaw是能力门控的AI4S工作站，核心理念是智能体应自知能做什么、展示如何做、明示哪些未验证。能力声明含执行状态、输入约束、依赖、预期输出与局限；自然语言请求转为结构化任务，经校验后执行，并记入可溯源Living Lab Notebook。系统可检测无效输入、工具失败、依赖缺失和远程超时，并转交修复、重试或升级。已实现RDKit分子筛选、蛋白结构分析、对接姿态检查、3D可视化与结构化报告。用PubChem的osimertinib和6LU7演示：前者得到确定性描述符（分子量499.619 Da、cLogP 4.5098、TPSA 87.55 A^2）；后者含2,387条ATOM、309个残基、9个姿态记录；仅为演示，非效力/亲和力研究。另提出先验最小化构造模式及对比单智能体与固定脚本的评估协议；尚不宣称基准改进。
PhageTAILor是一个整合、全自动的开源流程，利用机器学习从细菌基因组中检测并分类前噬菌体及三类噬菌体尾样元件（PTE）：尾素、细菌VI型分泌系统（T6SS）和胞外收缩注射系统（eCIS）。它结合6个基于同源性的检测器与LightGBM分类器，训练数据来自6,501个基因组携带的13,082个前噬菌体和PTE。在76株跨分支基准中，尾素检测F1=0.955；在13个经实验验证的尾素中识别出12个，优于仅限于假单胞菌的TattleTail（2/13）。应用于7,925株植物/土壤相关细菌，显示叶际有前噬菌体、植物相关细菌中有尾素，而eCIS在土壤中富集。
微软介绍 AI 智能体 Medea，用于在细胞类型、疾病状态、遗传背景和患者等不同生物学背景下开展治疗推理。该系统在规划、执行和证据综合中实施验证，并结合生物学工具、机器学习模型与文献检索。研究在 3 个领域的 5,673 项开放式分析中评估 Medea：5 种疾病、29 种细胞类型的靶点提名，7 个癌细胞系的合成致死预测，以及基于多模态患者档案的免疫治疗响应预测。利用两种 DNA 损伤治疗下、此前未发表的酵母表观微阵列筛选，Medea 预测了 238,046 对基因中的实验测得合成致死相互作用。研究称，其表现优于多类模型，并具有较低失败率和经校准的弃答能力。
GigaPath-Flash 与 GigaTIME-Flash 是 GigaPath 和 GigaTIME 的更高效版本，通过经蒸馏的病理学基础模型骨干降低计算需求，同时保持性能，使更大患者队列的重复分析成为可能。这些开放模型支持人群规模发现，可帮助研究者利用常规病理数据研究疾病生物学、生物标志物与临床结局。公告同时说明，两者均为研究模型，不拟用于也未经验证可用于诊断、预后、治疗选择等临床决策；性能可能随数据集、扫描仪、机构、人群与用例而变化。
稀疏自编码器（SAE）等可解释性方法有望通过解释AI模型的超人类能力，使其成为生物学发现引擎。作者将评估潜在变量时经常混为一谈的三个问题整合为一条流水线：跨种子字典稳定性优先筛选值得研究的潜在变量；入侵者检测任务判断其激活示例是否呈现可识别模式；随后提出候选生物学描述，转化为可在计算机上检验的预测。在Boltz-1 Pairformer主干上，稳定性筛选以约4.4倍更少的潜在变量评估和5.2倍更低的实测成本找回过半潜在变量；外部检验显示所得基序显著富集所标注注释。结果还提示，跨种子稳定性可能更偏好结构相关特征，而非功能相关特征。
一项两阶段诊断准确性研究在英国Type 1急诊科（≥16岁）以共识判定参考标准（n=2,256）为对照，评估临床编码、临床医生审查与本地部署大语言模型（LLM）识别酒精、药物和自伤就诊的能力。参考标准识别12.1%，编码6.0%，临床10.0%，LLM 15.6%。LLM平衡准确率不劣于或优于临床医生（酒精0.942对0.930，p=0.635；药物0.959对0.791，p < 0.001；自伤0.982对0.908，p=0.004）。编码每例识别患者记录1.07个领域，参考标准为1.32。应用于105,096例年度就诊后，校正后年度患病率相当于每年12,890个领域涉及无法从编码数据识别；至少81.6%自伤就诊需先接受外伤或过量医疗评估。结论：编码识别不足一半且全年存在漏录，LLM可在NHS基础设施内从现有临床文本生成更完整的结构化数据，规模为人工审查所不可及。
论文提出一个闭环多智能体框架，将预测Shannon熵与非线性等距特征映射（ISOMAP）结合，把临床大语言模型的高维推理状态投影至经校准的二维潜在空间，以追踪连续诊断轮次中的诊断速度、认知动量与轨迹效率。急诊医学场景的初步验证显示：小脑梗死病例的熵从2.15单调降至1.74；自发性气胸在模糊发现下持续高熵（约2.41）并出现轨迹游走；急性胆管炎虽接近真实节点，但因混淆脓毒症分诊严重度与解剖学病因而top-1排名停滞。作者称，仍需在大规模电子健康记录数据库和前瞻性临床试验中验证后续改进。
研究者在 The Cancer Genome Atlas 乳腺癌队列中部署了AutoDiscovery——一种基于surprisal自动提出假说并系统探查复杂数据集的新大语言模型框架。没有人类输入时，系统未能发现临床上新颖且有意义的发现；但在加入肿瘤科医生极少量文本作为种子的warm-start运行中，它提出了多个有趣且令人惊讶的假说，其中之一是浸润性小叶癌（ILC）所有亚型均存在稳健的免疫特征，且超过浸润性导管癌（IDC）。该发现在独立队列及高灵敏度多重免疫荧光肿瘤组织分析中得到验证。研究者认为应在ILC（包括早期ER+HER2- ILC）中测试免疫治疗，这些患者目前被排除于大型新辅助免疫治疗试验之外，并提示领域专家与LLM协作可从复杂数据中提取此前未受重视的模式。
蛋白质语言模型（pLM）内部表征尚不明确。作者提出一种自动可扩展的方法，用蛋白质Cα主链的几何特征解读ESM-2中稀疏自编码器（SAE）特征。在ESM-2 8M各层中，FDR控制的发现分析显示，局部几何与许多SAE特征显著相关，预测强度各异，覆盖范围超过数据库和序列方法；几何还能区分同一数据库注释内的SAE特征，揭示已知标签中的亚结构。相当一部分SAE特征在未注释的宏基因组序列上激活，可用于理解这些序列。接触预测消融显示，移除这些几何特征会使ESM-2预测接触图沿描述符方向偏移。该方法可在残基水平注释SAE神经元激活的蛋白质，联结机制可解释性与结构生物学。
KAIST于28日发布下一代生物AI模型K-Fold，用于预测新药开发所需的蛋白质与药物结合。该项目由政府推动的“AI特定基础模型项目”资助，启动不到一年即公布成果。KAIST称K-Fold性能与世界最佳的AlphaFold 3相当，但速度快25倍；其内部分析显示，K-Fold的分子结构预测精度接近AlphaFold 3，部分评测项更高。在下一代药物平台PROTAC的预测上，K-Fold准确率约高出33%；在药物活性变化预测的基准评测中高出11%。源文提到AlphaFold因用AI解决蛋白质结构瓶颈而获2024年诺贝尔化学奖。
Ai2 与 Providence Swedish Cancer Institute 宣布合作推进AI辅助科学发现，包括在浸润性小叶乳腺癌方面的临床相关研究发现，以及为保护临床数据安全而进行的本地部署。联合团队使用 AutoDiscovery 分析一个被广泛研究的乳腺癌数据集，发现浸润性小叶乳腺癌的免疫特征比以往认知更强，并在独立患者数据集和实验室分析中得到验证。结果表明，美国每年确诊的约15%的乳腺癌患者可能有机会从免疫治疗中获益。
多模态蛋白质语言模型（pLM）学习序列与结构的联合分布，其生成性能也应关键取决于推理时的采样策略。作者建立三阶段研究框架，在三个代表性pLM和四个基础任务上实证考察推理设计空间，比较普通采样、任务特定的无分类器引导和奖励引导束搜索，分别对应采样分布、每步logits和并行轨迹的控制。围绕探索-利用权衡的互补进展，研究发现默认推理协议并非最优，存在面向任务的采样偏好；在不更新模型参数的情况下持续提升多模态pLM的上限性能；并得出与先前共识不同的基座模型结论。
蛋白质语言模型（PLM）嵌入在蛋白质适应度预测等下游任务上表现优异，但本身不易解释，尚不清楚其编码了哪些特征。研究者利用正交投影技术，从嵌入中去除已知表格特征对应的生化性质及其高阶与交互效应，并仅用嵌入训练下游分类器进行消融研究，发现预测适应度的性能出现下降；进一步评估显示，这些生化特征解释了该分类器预测中相当大一部分方差。结果表明，PLM嵌入编码了与生化性质相关的模式，并可量化这些性质对适应度预测的贡献。该计算高效的方法不限于文中使用的特征或嵌入，也可推广到蛋白质适应度预测之外的问题。
我们推出BixBench3，一个衡量AI智能体在完整研究规模计算生物学任务中能力的基准。20项任务基于已发表研究，要求智能体根据研究目标、方法指导和原始数据执行分析，并将生成的138个数据产物与原始研究程序化比对。13个前沿模型得分从Gemini 3.1 Flash Lite的0.00到GPT 5.6 Sol的0.48；在原始数据>100 GB任务（0.10）和3步以上分析（0.24）上表现更差。任务平均耗时6.8小时、1.02亿token、43美元；最长尝试24小时、10.7亿token、525美元。最高分智能体反而用更少token、成本更低。
PMPNN-DDG是一种基于随机森林的DDG预测模型，其训练特征是从基于消息传递神经网络的固定骨架蛋白质设计模型ProteinMPNN中提取的一组新型可解释特征。在S669独立测试集上，该模型rF+R=0.64、RMSE=1.45，在所报告的评估指标上优于所有被比较的基线方法；在Ssym独立测试集上，rF+R=0.81、rF-R=-0.99、RMSE=1.10，表现与基线相当。代码已公开：https://github.com/dRanger666/PMPNN-DDG。
计算机模拟基准（20个开放权重模型、4252326条标注生成结果）显示，在0–40%目标CER的模拟解码器损坏下，LLM后编辑脑机接口文本会产生意图漂移：AUTH中检出率从2.2%升至60.3%（CER每升高10个百分点，OR 2.30），属压力测试上限而非预期临床率。模型置信度区分忠实输出尚可（AUROC 0.83，0.80–0.85），但校准不佳（ECE 0.32，0.27–0.37）；置信度≥90时28.4%不忠实。六种界面策略均未消除漂移，最优者每100条仍漂移18.0条。作者称这不证明临床伤害，需前瞻性人在回路评估。
Google Research 提出 GlucoFM，一种轻量级自监督 CGM 基础模型。其双流设计分别建模较慢的血糖基线趋势与短期波动，并保留时间段与缺失信息；潜在预测目标学习日常情境和时间演变。模型在四个队列、七项临床预测任务（糖尿病风险、胰岛素抵抗、β细胞功能障碍、高脂血症、低血糖、肥胖、血糖型）上完成14项队列-任务评估。与同一语料预训练的最佳 GluFormer 变体相比，GlucoFM 的 PR-AUC 平均高5.8个百分点，并在全部糖尿病风险和β细胞功能障碍评估及四项胰岛素抵抗评估中的三项领先。
这项工作提出一个多智能体框架，让大型语言模型（LLM）智能体结合高保真科学仿真模型，在制药工艺设计中开展受控实验。系统根据用户问题和基线配置构建结构化任务表征，设计实验，执行对比仿真，解释结果，并综合形成工艺参数优化的循证建议。相比纯语言推理，该框架通过干预、比较和观察支持推理，产出更具体、可操作的输出；在工业应用场景中，用户评价显示其正确性和有用性更高。消融研究和可视化案例分析进一步证明了仿真集成实验推理的有效性和实用性。
信使RNA（mRNA）疗法已成为疫苗、蛋白替代和癌症免疫治疗的重要平台，但体外转录（IVT）反应中RNA产量受启动子邻近DNA序列影响的机制仍不清楚。研究设计了10^5条随机寡核苷酸文库，利用Illumina测序并行定量DNA与RNA丰度，以卷积神经网络（CNN）架构建模序列与产量关系，在保留测试集上预测与实验产量的Pearson相关系数达0.94。该模型可部署于生产环境，对候选RNA序列的IVT产量进行评分和排序，实现低成本的实验前筛选，降低筛查成本并加速RNA工程周期，广泛适用于疫苗抗原设计、治疗性蛋白递送和合成生物学。
Feng等人在2026年8月26日在线发表于Nature Machine Intelligence的研究中提出人工智能框架MAP。该框架整合生物学机制知识，用于预测细胞对化学扰动的响应，可提高对未经测试药物的泛化能力，并在虚拟筛选中对癌症候选药物进行优先排序。该研究DOI为10.1038/s42256-026-01286-w。
神经网络势（NNP）可在原子分辨率下研究生物过程，但其训练需要大量且多样的分子、构象与构型数据。该研究采用带静电嵌入的 QM/MM 形式，将溶质所在 QM 区与周围溶剂分子点电荷构成的 MM 区静电耦合。通过加速采样，研究者建立 BMS25 数据集，涵盖逾 50,000 种拓扑和超过 150 万个肽、微型蛋白、小分子及化学反应过渡态的独特构象，并提供 ωB97M-D4/ma-def2-TZVPP 理论水平下的能量、梯度与多极矩等数据。
RNA序列、表达、剪接、异构体、结构与修饰知识对理解细胞过程至关重要。单细胞与空间转录组技术（如人类细胞图谱等联盟的应用）每年产生PB级数据，但研究者无法跨数据集搜索序列；标准流程不具扩展性或依赖参考序列，仅保留基因/异构体计数。Malva平台可超快速、物种无关且无需参考序列地查询原始序列空间，支持搜索任意序列、突变、剪接连接、病原体或转录本空间位置。Malva Index目前包含约7400万个细胞，覆盖数千项健康与疾病实验；还能从序列组成识别细胞类型、预测细胞相似性，并连接神经网络执行复杂搜索与自动化分析。
据《自然·计算科学》2026年8月26日在线发表的一项研究，PULSE是一个人工智能框架，利用患者的纵向电子健康档案，从常规临床实验室检测中准确生成模态内与跨模态数据，从而在多种生物医学场景中实现高性价比的精准医疗。该研究公告未提供具体方法细节或验证数据。
一项发表于Nature Computational Science的研究介绍了一种名为PULSE的新型人工智能框架。多数患者离开诊所时，只拥有少数临床测量数据，不足以完整呈现其健康状况；PULSE可利用患者自身的纵向病史填补这些空白，预测从未被直接测量的分子特征。
标准遗传密码以64个密码子编码20种经典氨基酸。研究者提出自动化遗传tRNA扩展平台AGENTEX，用于在无细胞翻译系统中以多重、机器人化方式构建遗传密码原型。研究发现，tRNA的3′末端对突变具有显著灵活性：大多数非CCA-3′ tRNA可被所有大肠杆菌氨酰tRNA合成酶氨酰化。基于此，团队构建了由34种氨酰tRNA合成酶对应34个密码子的压缩遗传密码，并评估两种遗传密码，可引入非标准氨基酸并重新分配最多3个密码子。
GenomeHarness是一个用于基因组语言模型下游适配的智能体工作流，通过在微调配方上进行受控搜索来提升可靠性。它结合了提出和修复配方编辑的AI智能体、协议约束执行与资源管理的harness，以及蒙特卡洛树搜索控制器。在DNABERT2和NTv2-100M-Multi上，跨NT Benchmark和Genomic Benchmarks的52个模型-任务设置中（配方冻结后使用三个随机种子评估），GenomeHarness在47个设置中提高了平均测试MCC，包括24/26的DNABERT2设置和23/26的NTv2-100M-Multi设置；在Genomic Benchmarks和根配方不稳定或匹配不佳的任务（如human ocr ensembl任务）上提升尤为明显。搜索轨迹显示它能逐步识别更强的配方，使下游适配成为可控、可审计的流程。
研究提出 PepLLM，一种用于结构化蛋白质-肽界面理解的指令微调框架。给定蛋白质-肽序列，PepLLM 生成机器可读的 JSON 注释，描述肽埋藏状态、氢键密度、盐桥、热点残基、疏水性和静电互补性等界面属性。团队结合结构界面分析、溶剂可及表面积、疏水埋藏与静电势计算及冗余感知数据划分，构建了新的界面数据集。PepLLM 通过非线性适配器连接预训练 ESM 编码器与 LLaMA 解码器，将 ESM 残基嵌入作为软令牌注入提示，生成结构化注释。该工作从单标签预测转向多属性、机制感知生成，为可解释界面分析建立新任务与建模范式。
MolJam是一个开源框架，从结构完整性、数据质量、实验信息质量、化学空间覆盖和数据分布五个维度，使用12个标准化指标量化评估分子数据集质量。应用于11个MoleculeNet和8个ChEMBL数据集时，发现广泛的质量问题，包括高达70.72%的分子立体化学未定义、分子表示不一致和标签矛盾。对ESOL和Lipophilicity数据集的优化提高了MolJam质量分数，但对预测性能影响不一，这表明数据集大小减少的竞争影响。控制消融实验表明，数据集质量和数据量都影响模型性能，且当数据量增加足以补偿质量损失时，保留立体化学信息不完整的分子可能优于去除它们。因此，分子数据集整理不能仅追求最大化数据清洁度，而需平衡多个质量维度与信息损失。MolJam为诊断数据集局限、比较基准质量和评估数据整理决策对下游机器学习的影响提供了标准化框架。
PhageLysData是一个基于证据且面向AI的数据资源，通过可重复的多源整合、来源追踪和精确序列合并构建。它从7个主要资源整合了807,366条数据，得到759,105个唯一精确序列实体，包括11,867个有证据支持的Core实体、745,092个仅预测的候选实体和2,146个保留用于来源的Context实体。Core实体附带协调的生物学注释、理化性质、独立的InterProScan功能注释、PDB和AlphaFold DB结构资源以及可复用的数值表示。对于11,259个符合条件的Core序列，提供了来自11种蛋白质语言模型的嵌入和独热编码。该数据集旨在促进蛋白质检索、比较分析、任务特定数据集构建和机器学习应用。
蛋白质语言模型（PLM）从大规模序列数据中学习进化信息，但三维关系仅被隐式编码。研究者提出Prot-LAMBDA，通过耦合残基嵌入与残基间接触显式引入空间关系。该模型在接触图、二级结构、主链几何、溶剂可及性和蛋白质折叠预测等任务上性能提升，长程接触召回率提高一倍，ψ角预测误差较ESM2-3B降低11.7%。尽管参数量约为其五分之一，Prot-LAMBDA在3D结构预测上TM-score提升5-7%。基于此开发的LambdaFold在训练中未见蛋白质上达到与ESMFold相当的性能，模板增强进一步提高了TM-score。
研究人员提出首个由临床急性MRI直接参数化Fisher-KPP反应-扩散偏微分方程的影像驱动框架；连续状态变量u(x,t)∈[0,1]刻画组织损伤，同时捕捉离子应激经细胞外空间的向前传播，以及限定于基线灌注缺损（Tmax>6 s）内的局部代谢性细胞死亡。在ISLES 2017子集（N=29）上的oracle框架评估显示，加入生物物理传播约束所得平均Dice为0.46±0.24，优于标准rCBF阈值法的0.25±0.21。广泛消融实验表明，由临床灌注图导出的空间异质扩散场能刻画半暗带扩展，并保持完整生理可解释性。该概念验证表明，第一性原理物理可直接在临床扫描网格上捕捉缺血进展，推动从纯数据驱动模型转向患者特异性生物物理预测。
TracingFlow是一种基于流匹配的无模拟轨迹推断框架，它通过神经网络回归加速度场，将动力学推广到二阶情形，从而精确高效地解决动态最优加速度传输问题。与一阶方法相比，它能捕捉高曲率转变和非线性演化，在分布重建和轨迹保真度上表现更优，并可通过整合谱系追踪先验，恢复数学优化且生物学合理的动态结构。
该研究提出一种基于GPT2的表格到文本框架，用于低容量、类别不平衡的临床数据疾病预测。结构化记录被转化为医生风格文本，并利用GPT4生成医学释义来增强少数类表示。在四个公开医疗数据集上微调GPT2模型，平均精确率、特异性、敏感性和F1分数分别为0.96、0.97、0.96和0.96，表现优于传统机器学习、深度学习、Transformer及GAN增强方法。同时结合梯度可解释AI分析识别重要特征，即使在严重类别不平衡下也能强调临床有意义的变量。结论认为该框架为有限数据下的疾病预测提供了实用、可解释的方法。
脱靶裂解是CRISPR-Cas9基因组编辑的主要安全隐患。研究者用五个机器学习分类器对公开的GUIDE-seq脱靶数据集（Kleinstiver等，2016，Nature）进行基准测试，该数据集含5个sgRNA的95829个候选脱靶位点，其中仅54个（0.06%）经实验验证为真实切割位点。在保留的测试集（n=19166，11个真阳性）上，基于组合错配与序列特征的梯度提升表现最佳（ROC-AUC=0.997；PR-AUC=0.355；最佳F1=0.50），优于随机森林和序列CNN。鉴于阳性类极少，以精确率-召回率AUC为主要指标。分析显示验证的脱靶位点平均错配数较少（3.6对5.9），且在PAM近端种子区和PAM处错配耐受性更低，与Cas9识别模型一致。该研究展现了严重不平衡小阳性类场景下可实现的分辨能力。
TrialCode Agent 是一种结合大语言模型与术语验证的混合智能体，用于将临床试验自由文本标准转换为可计算的代码集，覆盖 ICD-9-CM、ICD-10-CM、ICD-10-PCS、LOINC 和 RxNorm。在来自 11 个试验组的 40 条标准上，最佳流水线因模型而异：Claude 配合 Baseline 性能最高（精确率 0.755，召回率 0.619，F1 0.680），其后为 GPT-5.5 Baseline、Qwen 混合生物医学 RAG、MedGemma Family expansion。验证器消融显示，微平均 F1 从验证前 0.254 升至最终验证与扩展后 0.505，并移除了 2,594 和 952 个假阳性代码。结论是确定性术语验证能提高代码有效性与查询就绪度，但检索与广泛家族扩展并非总能改善精确代码性能。
计算预测酶功能对基因组注释和酶设计至关重要，但现有模型是否真正学习催化活性结构决定因素尚不明确。为此，研究者构建了EnzymARC基准数据集，通过结构引导的系统性破坏酶活性位点（针对催化残基及周围5、10、15埃半径）生成推定无功能诱饵序列。评估DIAMOND、CLEAN和DeepEC三种预测模型发现，当前模型易受系统发育捷径影响：DIAMOND和CLEAN对低扰动诱饵的假阳性率超90%，即使催化机制被破坏仍自信分配原始EC号；DeepEC在高扰动下灵敏度提升，但所有模型均难识别定点活性位点破坏。研究表明现有EC预测器无法区分无催化能力变体与功能酶，将结构感知负样本纳入训练和基准测试对开发稳健模型至关重要。
PEtab SciML是一个用于指定动态科学机器学习（SciML）参数估计问题的可互操作数据格式：在动态建模中，将机理型常微分方程（ODE）与机器学习组件相结合，并从时间序列数据中联合估计机理与ML模型参数。该格式支持多种ML-ODE混合模式，配有参考Python库，以及Python/JAX（AMICI）和Julia（PEtab.jl）的下游建模支持与真实数据基准。代码托管于GitHub，参考Python包可从PyPI安装，并在Linux、macOS和Windows上持续测试。
生物信息学软件和数据库是生命科学研究的重要工具，但其文献提及常不一致，难以大规模识别。研究者提出混合命名实体识别框架 SNAIL，用于自动识别生物医学文本中的软件/数据库名称。SNAIL 结合词汇与语义建模：词汇模块捕捉拼写和上下文线索，语义模块利用 SciBERT 等 transformer 模型的上下文嵌入，并加入显式 token 掩码策略增强实体表征。训练语料通过引文提示提取与大语言模型辅助蒸馏自动构建。在两个独立基准数据集和真实论文上的评估显示，SNAIL 明显优于 bioNerDS2 及 ChatGPT、Gemini、Grok、Claude 等现有方法。大规模文献分析还揭示了不同生物信息学子领域在期刊层面的偏好。
该研究评估了Transformer模型在微调后对丙型肝炎病毒（HCV）基因型和亚型进行预测的性能。研究使用了来自洛斯阿拉莫斯HCV序列数据库的2,881条全长基因组序列，涵盖基因型1至6及其确认的亚型，基因型7和8因样本不足被排除。结果表明，采用均质碎片化和平衡样本分布的微调策略，基因型分类的精确度介于98.48%至100%；而使用导致数据不平衡的碎片化策略时，精确度仅为48.12%，且基因型5错误率较高。在亚型分类中，最佳微调方法达到99.89%的准确率和99.87%的精确度。研究认为，当微调数据集具有适当的碎片化、分布和标注时，Transformer模型可高性能地用于HCV基因分型。
微软研究院发布的Skala 1.1展示了其深度学习交换关联泛函的持续改进，训练数据比前代多2.5倍，在热化学、反应动力学和分子结构预测等关键模拟任务中精度显著提升。目前Skala已在CP2K中可用，并正在集成到Psi4、FHI-aims、ORCA和VASP中，使下一代DFT精度更贴近日常使用这些代码的研究人员。此外，微软研究院还推出了一个实时基准测试，用于追踪后续优化版本的性能，帮助社区衡量并加速向更高精度和效率的进展。
DynGeo-Pheno是一个统一的几何深度学习框架，整合蛋白质语言模型表示和各向异性网络模型动力学，捕捉进化、结构和生物物理信息。该框架能高精度预测疾病相关磷酸化位点和致病性错义突变。消融分析表明，蛋白质动力学为致病性预测提供了超越序列进化和结构拓扑的互补信息。该框架揭示了疾病相关扰动优先定位于功能性结构区域，如配体结合口袋和蛋白质-蛋白质相互作用界面。磷酸化位点和错义突变表现出不同但趋同的动力学特征：前者富集于柔性调控区域，后者富集于有序结构元件。两者均显示增强的长程耦合、扰动响应性和机械稳定性，表明致病残基优先占据机械约束和变构调节位点。该研究为内在蛋白质动力学作为致病性的重要补充决定因素提供了有力证据，并建立了可解释AI预测的统一框架。
研究人员提出“The Little Scientist”框架，让基于LLM的智能体以有序、迭代的方式走完科学方法各步骤，包括假设、实现、实证测试与反馈；当Scientist智能体陷入局部最优时，Kuhn智能体会注入范式转换式猜想与跨学科灵感。在蛋白质适应度预测中，该框架发现集成校准策略Delta V，在ProteinGym DMS Substitutions Zero-Shot榜单全部五项官方指标上排名第一，平均Spearman相关比第二名VenusREM高0.033（217个DMS测定）。在DNA基序发现中，该智能体从零写出算法DALE，在132个ENCODE转录因子上平均AUROC为0.842，优于STREME的0.803（Wilcoxon p < 10^-6），且运行快11倍。整个研究在无GPU的单台虚拟机上消耗704M tokens。
论文提出CASE，在答案token的隐藏状态上训练线性门控并选择得分最高的候选。其核心贡献是“可解码性”（decodability），一种无泄漏度量，预测隐藏状态选择是否优于多数投票。传统探针看似准确，实因问题身份泄漏；按问题分组评估后优势消失。留出数据上，可解码性以Pearson r=0.75预测增益，阈值接近AUC=0.60。在通用和医学LLM上，CASE在中等问题上比投票最多提高19个百分点，难题上提高16.8个百分点。可解码性取决于需回忆的对齐知识而非模型规模，向未见科学领域的迁移误差在3.8个百分点以内。
药物反应预测模型的性能常受限于数据集规模及癌症、化学空间覆盖不足。本研究大幅扩展IMPROVE基准，主要整合PharmacoDB等药物基因组学数据源，形成包含数百万条药物反应测量、更广泛多组学覆盖及超过5万种新增化合物的资源。使用共同测试集和多种评估策略比较新旧数据训练的模型：癌症盲表现与原始基准相当，而药物盲和disjoint划分下的表现一致提升，表明模型对训练中未见过化合物的泛化能力增强。该扩展数据集可作为社区资源，为开发旨在辅助新抗癌药物发现的预测模型提供更丰富基础。
发表于《自然·机器智能》的一项研究介绍VITAL，一种双通道深度学习框架，可协同学习序列和结构背景，以定量预测肽-蛋白质相互作用、绘制结合界面并估计亲和力。
针对不同生物学背景下扰动效应预测的挑战，研究人员提出了一种名为“特征重映射”（signature recontextualization）的基准框架，明确定义了预测任务、目标数据可用性以及基于特征恢复的评估指标。该框架在三种目标背景下评估性能：仅对照组、低覆盖和高覆盖。他们对投影法（projectCor）、网络传播法（netProp）与深度学习基础模型（scGPT、STACK）及统计基线进行了比较，覆盖四种扰动数据集，包括细胞系中的CRISPR敲除和药物扰动，以及大鼠组织的体内化学扰动。结果显示，投影和网络方法在不同扰动类型和背景下表现灵活，有时甚至优于深度学习模型，表明模型复杂度并不必然提升跨背景泛化能力。预测能力与通路保守性、转录响应强度和基线相似性相关。所有数据和方法已作为开源R包sigRecon发布。
心血管-肾脏-代谢（CKM）综合征是一种日益普遍的多系统疾病，常导致护理碎片化和高医疗费用。研究人员利用10,090例模拟患者的合成队列，验证了可解释且由临床医生监督的CHAPERONE-CKM框架。该框架可生成CKM分期、实施优先级、临床可读的理由、多学科转诊路径和指南导向的治疗提示。结果显示框架在不同亚组中表现稳定，校准良好，并能在工作流模拟中比反应性工作流更早识别需多学科审查的患者。但作者强调这仅是早期转化里程碑，而非临床验证，需进一步的外部验证和前瞻性研究。
本文介绍了两项研究成果，展示Anthropic的Claude如何帮助生命科学家加快研究进度。第一项测试了Claude从头设计蛋白质结合剂的能力，这一关键步骤过去每个靶点需要专家花费数周至数月。第二项评估了Claude加速化学分析的潜力。Claude Opus 5这一通用模型处理了NMR和LC-MS数据，这些数据用于化学家评估化合物身份和纯度。
一项获EMNLP接受、针对Olmo 3的新研究发现，在测试的药物中，51–59%几乎没有体现出药物特异性知识，另有约12–18%似乎依赖药名词缀（如-pril、-olol、-azoline）作答。研究由得克萨斯大学奥斯汀分校的Kaijie Mo领导，与东北大学和MD Anderson癌症中心合作；团队利用Olmo 3的开放权重、训练语料和中间检查点，将药名词干、词缀或两者替换为无意义字符串，以区分模型依据，并把这一捷径追溯至训练数据。
研究者用受心理物理学启发的临床基准，考察医学大语言模型在阿尔茨海默型神经认知障碍（AT-NCD）与抑郁相关认知障碍（DRCI）鉴别中的选择与置信度。45个合成病例以三种提示变体呈现，共135次试验；gpt-4.1-nano诊断准确率93.5%，平均置信度78.4%，AUROC2为0.876。置信度随证据远离诊断边界上升、信息缺失下降，校正后正确试验高于错误试验，提示部分元认知敏感性；错误集中于中度、冲突的AT-NCD病例，模型过度自信。作者建议直接测量置信度质量，而非由基准准确率推断。
AlphaFold3预测蛋白复合物结构虽准，但用于抗体表位预测时失败率约63%。研究者对比成功与失败预测，发现失败预测有独特的能量特征：CDR环扭曲和界面范德华应变升高。据此开发机器学习过滤框架AFilter，可消除超90%错误预测，同时保留>90%真阳性。相比ipTM过滤，AFilter将纳米抗体-抗原和抗体-抗原复合物的准确性分别从82.7%和79.4%提高至97.7%和96.3%，真阳性率从69.8%和63.1%提升至96.4%和92.5%。AFilter计算开销小（ < 5%），无需重新对接，可直接集成到现有AF3流程，也可推广至其他基于扩散的复合物预测器。
研究发现突触囊泡糖蛋白2C（SV2C）与帕金森病相关，但缺乏选择性探针。研究者利用AI增强的虚拟筛选，从596万化合物中筛选出94个候选，经实验验证获得22个活性分子（命中率31%）。其中化合物36和56显示出低微摩尔亲和力（Ki分别为24.6μM和3.25μM）和对SV2A的10倍以上选择性，化合物56对SV2B也有约12倍选择性。这些发现为SV2C功能研究和药物开发提供了先导化合物。
Arc Institute联合创始人Patrick Hsu在访谈中探讨了AI在生物学中的广阔应用，远超药物研发。他介绍了他们新发布的基础模型Evo 2，该模型基于海量基因组数据训练，能学习进化模式，可用于识别致病突变、设计新型分子乃至基因组规模的生物系统。Hsu强调，AI模型能加速科研，通过并行测试大量假设，而湿实验验证仍不可或缺。未来医学需整合遗传和实时生物标志物等多源数据。他提到，计算生物学需要真正精通机器学习和生物学的双语人才。
《自然·方法》在线发表研究，通过直接偏好优化（DPO）将预训练蛋白质语言模型与实验稳定性数据对齐，得到ProteinDPO模型，可对热稳定蛋白序列进行评分和生成。应用于H5N1流感血凝素时，在保持抗体识别能力的同时大幅提高其热稳定性。
《Nature Methods》2026年8月14日在线发表；doi:10.1038/s41592-026-03137-3。研究表明，直接偏好优化（DPO）可以利用生物物理信息，对齐无监督、结构条件式语言模型。对齐后的 ProteinDPO 在稳定性预测上可与任务专用模型竞争，并持续优于无监督模型。
微软研究院推出CARE-X，这是一个统一的胸部X射线视觉语言模型，旨在处理多种临床解读任务。它结合自由文本生成和结构化预测，提供叙述式报告和确定性输出。研究团队使用强化学习（DAPO）在多任务设置中奖励临床正确性。在另一项独立实验中，他们为Qwen3-VL-4B-Instruct配备了确定性测量工具，以评估直接计算在测量依赖条件下的效果。模型在来自Narayana Health的真实印度临床数据上进行了验证，包括罕见的ICU病理和CT确认的扩大情况。CARE-X目前是研究模型，未经监管批准，不用于临床诊断。
到2050年，抗生素耐药性感染或每年导致超800万人死亡，而新抗生素研发既慢又贵。物理模拟可筛选能杀死大肠杆菌等细菌的肽类抗生素。生成式AI模型在科学家指导下可设计出前所未有的分子，随后通过物理模拟快速评估其成药性。肽类如胰岛素和万古霉素是重要起点，AI生成器可快速提出数百万新设计，但需结合物理模拟验证。
一篇由领域内专家撰写的重要文章指出，尽管AI方法在药物发现中广泛应用，但迄今临床影响力证据“令人失望地有限”。作者认为，目前处于“缺乏证据”而非“证据缺失”的阶段。理想的效果如借助AI改善决策，包括选择疾病领域、靶点、先导分子和临床试验设计等，而当前AI技术在这些方面最不擅长。但不存在根本性障碍，改进可能比媒体报道更慢更贵。由于归因偏差，即便没有AI，也很难获得这些效果的良好数据。
英矽智能与哥本哈根大学等合作者在《Science Signaling》发表联合研究，结合计算转录组分析、高内涵遗传筛选、分子生物学和大规模癌细胞分析，将NDRG1鉴定为DNA损伤修复的关键调控因子。破坏NDRG1–VCP相互作用会损害关键DNA修复蛋白募集，并在特定癌症亚型中触发合成致死，尤其见于携带MLH1或PARP3突变的结直肠癌。NDRG1高表达的癌细胞系对抗疟药物奎纳克林敏感；该药损害DDR蛋白经泛素化依赖方式募集至DNA损伤位点，MLH1/PARP3突变的结直肠癌细胞对奎纳克林或NDRG1敲低尤为敏感。
Anthropic于8月7日更新Fable 5的生物学安全措施：良性查询的生物回退减少约85%，安全分类器的“宪法”被重写再训练，用以区分日常健康教育问题与仍被拦截的双重用途研究；病毒学、毒理学、分子设计、药物设计类查询仍转给较弱的Opus 5。公司称Fable 5尚不能用于专业生物学研究或药物开发，正为研究者构建受审查的门槛式访问通道，其自身评估承认该模型可能为恶意行为者提供显著助力。同日，Stanford与Arc Institute在Science发文，展示Evo 1和Evo 2可设计完全有功能的病毒基因组，Evo 2为开放权重模型。
英矽智能与芝加哥大学和约翰霍普金斯大学合作，在《npj Precision Oncology》发表研究，首次对倒置性乳头状瘤相关鼻窦鳞状细胞癌进行多组学表征。研究结合全外显子测序、RNA测序、线粒体DNA测序及AI靶点优先级排序，重建了疾病进展的分子演化，并识别出潜在的未来临床治疗靶点。该公司CEO Alex Zhavoronkov表示，通过多组学分析与PandaOmics平台结合，AI即使在数据有限的情况下也能为罕见癌症生成可行的治疗假说。
Sarah Urbut 是哈佛医学院和 Massachusetts General Research Institute 的医师科学家。她与同事在 Nature 发表论文，分析 Mass General Brigham、UK Biobank 和 All of Us research program 的3个队列，累计683,000人、348种疾病，最长随访52年。研究整合电子病历与多基因风险评分，开发并验证了 AI 模型 ALADYNOULLI，以21种潜在疾病特征表征个体的纵向健康轨迹，并采用逆概率加权处理选择偏倚。该模型可预测个体疾病的1年和10年风险；在冠状动脉疾病1年风险预测中，表现为0.89，对比 PCE 的0.68；在乳腺癌预测中为0.783，对比 GAIL model 的0.54。
近期研究显示，医疗保健环境中LLM在评估与部署时的性能存在61个百分点的差距。作者认为这一差距并非源于基准设计不佳，而是评估协议中的隐含假设在部署时不成立。他们提出一个分类法，将假设分为任务型和结果型两类，以诊断差距的来源并指导如何弥合。弥合差距需要明确假设、检验假设是否成立并相应更新评估协议。
刘等人提出一种物理诱导深度学习方法，从常规单能量CT扫描中提取组织成分信息。通过将X射线成像原理融入模型设计，该方法改善了材料表征，并在多种临床任务中提升了性能。该框架扩展了标准CT成像的诊断价值，支持更可及的精准医学。
ISTA研究人员开发了一种用实验数据引导AlphaFold的方法，以模拟更接近物理和生物现实的蛋白质结构集合。AlphaFold虽预测准确，但常将异质结构还原为单一构象，忽视实验条件的影响。该方法发表在《自然·生物技术》上，为改进未来预测模型铺路。研究人员强调，蛋白质是高度动态的分子，建模这种动态性有助于揭示其运动的功能重要性。
UniPert-G2CP 是一个 AI 框架，用于联合建模分子层面的扰动原因与表型层面的细胞效应，横跨遗传与化学领域。这种互补视角使其能够实现更准确的扰动预测、机制发现以及高效的计算机药物筛选。
2026年4月，NASA Artemis II任务拍摄的地球照片引发关注，但AI生成类似图像只需数秒，引发信任危机。作者研究视觉科学传播，指出AI图像已渗透科学领域：用于插图、合成数据、编辑实验图像及教育材料，同时模糊了插图、增强与伪造的界限。2024年两篇论文因AI生成的不可能结构被撤稿；2026年4月《新英格兰医学杂志》也因AI操纵临床图像撤稿。学术出版商开始采用AI检测工具，但检测系统往往滞后于生成系统，且只能识别训练过的模式，问题可能只是冰山一角。
蛋白质语言模型在单体蛋白质建模上表现优异，但扩展至蛋白质复合物仍具挑战。MSA Pairformer 是一种参数高效的蛋白质语言模型，尽管仅以单体训练，却能泛化至蛋白质-蛋白质相互作用，可准确预测界面变异效应及亚家族特异性的同源寡聚结合模式。
“生物学的未来是可编程的。”Ground Truths 再次邀请 Arc Institute 联合创始人兼核心研究员 Patrick Hsu，讨论数字生物学、生命语言大模型（LLLMs）与通用生物人工智能（GBAI）。话题还包括两篇发表于 5 月的多智能体 AI 药物发现 Nature 论文、Biomni、AI 公司推出的科学工作台、Virtual Cell 项目，以及利用 OpenAI 寻找阿尔茨海默病药物发现的新机制靶点。节目也谈及人类沦为实验室助手及 AI 被恶意用于制造生物武器的担忧。
预测酶催化性质具有挑战性，现有蛋白质语言模型（PLM）效率低且未能适应酶任务。提出酶特异性PLM EnzGFM，采用Mamba-Transformer混合架构及层次化预训练，在多个基准上优于Transformer PLM，加速2–5倍，并在动力学参数预测、酶-反应映射、EC号分类和突变效应评估上分别提升16.67%、15.69%、13.19%和20.04%。基于EnzGFM的EnzGFM-Agent流程能富集有益变体，减少湿实验筛选负担，有助于实际酶工程。
谷歌DeepMind与Isomorphic Labs联合发布生物韧性策略，旨在防范AI滥用并利用AI加强全球健康防御。过去12个月，双方与政府、生物安全组织及研究机构建立了超过15项合作。其方法涵盖预防、检测和响应：通过威胁建模、评估、缓解和监控确保模型安全；与生物学家和安全专家合作测试模型；并将SynthID水印技术应用于生物领域。此外，AlphaFold、AI药物设计引擎（IsoDDE）和AlphaGenome等突破，正助力主动防御、加速疗法发现。
荧光蛋白与有机小分子染料在生物成像中各有优势：前者便于基因标记，后者亮度高、光稳定性好。研究人员利用从头蛋白设计，生成了对三种覆盖可见光谱的细胞通透性染料具有纳摩尔亲和力和高选择性的小型结合蛋白（NovoTags）。他们展示了NovoTag荧光寿命的可调性，并将其应用于基于寿命和波长的多重荧光成像。此外，还设计了一种双链版本（NovoSplit），可在活细胞中作为具有荧光读出的化学诱导二聚化系统，或在固定细胞中作为微扰性邻近探针。该方法融合了荧光蛋白和小分子染料的优点，扩展了细胞成像工具库。
治疗性肽兼具小分子和抗体的优点，但需评估多种可开发性属性。作者介绍了PeptiVerse，一个利用大型基础模型、基于氨基酸序列或修饰肽SMILES进行属性预测的统一平台，在多种任务上达到先进水平，并提供网络界面和开源实现，支持早期药物开发及属性感知的生成式设计。
在华盛顿大学蛋白质设计研究所（IPD），主任David Baker提出“Communal Brain”协作研究，其实验室有100多名研究人员，致力于用深度学习方法从头（de novo）设计蛋白质。100个氨基酸的小蛋白可有20¹⁰⁰种序列，但仅极小部分能折叠成稳定、有功能的结构；残基错位一个埃就可能导致药物结合失败。前博士后Nathaniel Bennett称，绕过耗时实验筛选的AI抗体设计是癌症和自身免疫病等领域长期追求的“holy grail”。去年11月，他与同事在《Nature》发表论文，展示全长de novo抗体可结合用户指定表位，AI模型可构建历史上难设计的柔性抗体环。但可制造、体内稳定且避免副作用的AI设计蛋白仍差一步。Baker区分现实与炒作：现实是可在计算机上设计蛋白质；炒作是治疗用途不止结合或催化，de novo蛋白能否革新医学仍需加深对生物学的理解。Bennett现为Xaira Therapeutics联合
蛋白质语言模型及其整合结构或同源序列的模型，通过估计序列似然度 p(序列) 来反映适应度景观，常用于突变效应预测与蛋白设计。然而，研究表明模型性能并非随规模增大而持续提升，超过一定大小后反而下降。原因是模型规模、训练数据和随机因素会使预测的 p(序列) 偏离真实适应度，而最佳预测需与同源序列的进化模式匹配，通常在中等的 p(序列) 水平实现。过大的模型倾向于预测更高的 p(序列)，超出该范围，导致性能降低。该发现阐明了蛋白模型在适应度预测上的缩放行为，并为应用与开发提供了实用指导。
一篇发表于 Nature Medicine、题为《Biological Aging Clocks in Health and Disease》的受邀综述讨论了生物学衰老时钟。文中指出，按日历年龄推断持续、线性衰老的“时间年龄错觉”已受到挑战：多项采用大规模蛋白质组学及其他生物指标和影像数据的研究，在约34岁、60岁和78岁发现3个主要衰老波次。器官的衰老速度也并不同步。英国 National Survey of Health and Development（NSHD）中，1,800名均于1946年同一周出生的参与者在63岁时接受了6个器官和免疫系统的蛋白质组学评估，队列内器官及免疫系统的衰老速度相差约10年。
Biohub研究人员进行了他们认为首个针对原代人成人皮肤细胞的全基因组CRISPR研究，并利用AI模型挖掘结果，发现了被忽视的银屑病药物靶点：催产素受体。据《自然·通讯》报道，含抑制催产素受体及其他靶点的局部凝胶，在减轻小鼠银屑病炎症方面与注射药物等效。Kelley和Abdrabou共同领导了这项研究，他们称该方法为可推广的蓝图。银屑病影响全球约1.25亿人，局部治疗对轻症有效，但中重度需要全身治疗，现有药物有副作用。
一项跨物种基础模型创建了共享的细胞表征，支持在不同生物数据集间进行零样本迁移。该模型有望为细胞生物学研究提供通用的计算基础，促进数据整合与知识发现。研究强调了模型在跨数据集泛化方面的潜力，但具体技术细节未在文中详述。
本期播客中，Alex Rubinsteyn 与 Benjamin Vincent 在 UNC-Chapel Hill 的个性化免疫治疗研究实验室（PIRL）讨论癌症疫苗设计。内容涵盖癌症疫苗与“轻松用药”愿景、肿瘤相关抗原与新生抗原的取舍、MHC/HLA 和新生抗原定义、每个细胞约 100,000 个 MHC 带来的信息论问题、免疫肽组学为何预测抗原不等于知道抗原、所需靶点数量与 HLA 丢失问题、肿瘤能否突变自身 MHC、肿瘤相关抗原与癌睾抗原等。两人曾参与 MHCflurry 2.0、OpenVax、LENS 等基础研究，Rubinsteyn 还协助开展过新生抗原癌症疫苗试验。
英国皇家学会将2026年Croonian Medal与讲座授予David Baker，表彰其从头设计全新蛋白质，并在蛋白质结构预测与蛋白质工程工具发展中发挥关键作用。与改造天然蛋白质的传统工程路径不同，其实验室设计自然界演化中未曾遇到的新一代蛋白质，用深度学习方法赋予其新功能，合成编码设计的基因并做实验表征。讲座将围绕健康、技术与可持续领域的现实挑战展开。Baker为2024年诺贝尔化学奖得主，获奖理由是“for computational protein design”，现任华盛顿大学蛋白质设计研究所所长。
计算生物学家Aviv Regev现任Genentech研究与早期开发负责人，曾任职于麻省理工学院和Broad Institute of MIT and Harvard。她认为医疗保健正处在拐点：人工智能、数据、大规模实验与对人体生物学的测量能力相结合，正带来生物学、药物发现和医学领域前所未有的洞见。海量高分辨率数据可与AI深度整合——AI既能分析数据、填补实验无法捕捉的空白，也能引导迭代生成更多数据，逐步逼近更好的模型。单细胞基因组学可解析单个细胞的分子组成，进而构建Human Cell Atlas等参考资源；数据积累后还能建立“虚拟细胞”模型，理解细胞在疾病或治疗情境下的不同行为。AI亦可贯穿药物发现各阶段，从理解生物学、开发靶向疾病通路的药物到评估安全性。她同时强调，基础研究对创新至关重要，稳定的环境有助于开放式创新。
晶泰科技（XtalPi）宣布与一家国际生物制药公司达成价值逾4亿美元的战略合作，开发靶向G蛋白偶联受体（GPCR）的口服小分子疗法。此前试点阶段中，其量子物理与AI算法已提高命中率。合作方将支付首付款并资助早期研发；晶泰科技还有望获得临床前、临床和商业化里程碑付款及未来特许权使用费。该GPCR因构象可塑性极强，小分子难以选择性结合配体口袋；团队采用多尺度增强采样模拟、动态多构象筛选、XFEP自由能微扰平台预测结合亲和力，后续将使用基于结构的药物设计平台，整合量子物理、生成式AI和多智能体系统支持的大规模自动化化学合成。
insitro在ADA第86届科学会议上报告，其AI发现的肝脏靶向IRS1候选药物CTRO-1013在行业标准纤维化MASH小鼠模型中，降低与纤维化进展和肝细胞损伤相关的循环生物标志物，且该效应似乎部分独立于肝脏脂肪减少。人类遗传学分析显示IRS1相关纤维化信号在校正肝脏脂肪后仍存在；IRS1是480个肝脏脂肪遗传信号中最强者。公司正推进CTRO-1013的IND-enabling研究，目标年内首次人体试验。
Laura Luebbert 在文章中提出，生物数据基础设施需要为智能体而设计。团队以从 NCBI Virus 数据库检索序列数据为案例，测试了 Claude、Biomni Open Source（Biomni OSS）、Edison Analysis、GPT 等科研智能体，发现即使最强的模型也未能稳定达到构建可靠数据集所需的精度；在加入确定性检索层 gget virus 后，准确率接近 100%。结论是：当下确定性检索工具对智能体工作流的可靠性至关重要，生物数据库应把智能体视为规模化用户来设计。作者以旧城与软件基础设施类比，说明现有生物学数据格式异构、分散、依赖一次性脚本，难以导航。
据《自然》27日报道，美国生物医学研究机构 CZ Biohub 发布“ESM Atlas”数据库，其中收录其AI模型ESMFold2预测的11亿个蛋白质结构和68亿条蛋白质序列，结构数据比AlphaFold数据库多8亿。ESMFold2基于团队2024年发布的蛋白质语言模型，训练数据含来自生物体的数十亿蛋白质数据，包括未纳入AlphaFold数据库的宏基因组。CZ Biohub称其性能优于包括AlphaFold3在内的其他模型，能更准确预测抗体-抗原等复合物结构，并设计出与癌症、免疫疾病相关蛋白强结合的新型抗体和蛋白质，实验室验证与预测一致。专家看法不一：有人视之为重要新资源，也有人质疑其性能。
Biohub宣布发布蛋白质生物学世界模型，包括ESMC、ESMFold2和ESM Atlas。ESMC是在约28亿条序列上训练的语言模型。ESMFold2能设计蛋白质结合剂，针对五个癌症和免疫学靶点的计算设计仅需数天，实验室验证显示高亲和力、特异性和稳定性，且与公共数据库序列相似度低，表明生成了全新解决方案。ESM Atlas覆盖68亿条蛋白质序列和11亿个预测结构，揭示了包括基因编辑酶在内的进化联系。
Google DeepMind首席执行官、2024年化学诺贝尔奖得主Demis Hassabis在2026年初主张，AlphaFold——如今服务190个国家的三百多万名研究者——是AI驱动科学革命的第一级台阶，而非终点。他在2026年1月21日刊出的Semafor访谈中表示，生成式AI的商业繁荣可能拖慢而非加速更深层的科学突破：高带宽内存短缺与开放研究共享减少带来了扩展阻力，而“跑得没那么快也许是好事”。他强调DeepMind押注多模态训练数据与推理，而非单纯堆算力，“仅靠文本无法更快抵达终点”。在2026年2月的Fortune访谈中，他把长期目标称为“radical abundance”，即AI掌握科学方法、自主运行假设—实验—发表循环，并称10到15年后将迎来“新的发现黄金时代、新的文艺复兴”。
该综述关注进化尺度建模（ESM）系列蛋白质语言模型（PLM）的下游应用。这类模型在大量无标注蛋白质序列数据上训练，能够学习进化过程中塑造蛋白质家族的突变与保守模式，被认为是大语言模型（LLM）与蛋白质表征交汇的重要创新。ESM已成为蛋白质表征及下游生物学任务中广泛使用的基础模型家族。
Wang等人提出MINT框架，通过偏好优化将多模态生物医学模型的知识转移至单模态大语言模型（LLM）。该框架应用于罕见病预测和组织类型分类，在提升任务性能的同时保持通用推理能力，为将稀缺的多模态生物医学知识扩展至更灵活的基础模型提供了实用策略。
Anthropic 发现团队研究员 Brianna 在博文中分享了近期生物信息学基准测试工作。文章回顾了大语言模型评估的演进：从 MMLU-Pro、GPQA、LAB-Bench 等侧重专家知识、推理和文献工作的基准，到 FrontierScience、Humanity's Last Exam 等更难的科研推理评测，再到 BLADE、BixBench、SciGym 等面向真实工作流的任务式基准。这类测试旨在判断模型是否足够胜任、可靠，能否支撑甚至完成专业级科研工作；科研人员目前已用模型编写分析管线代码、提出假设并从数据中得出结论。所给摘录未介绍 BioMysteryBench 的具体设计或结果。
LADDER是一个深度学习框架，用于通过DNA序列及相关基因组特性预测染色质与核纤层的锚定。结合全基因组随机计算机模拟删除，作者揭示了内在的基因组纤层易感性景观。LADDER能从一个物种学习纤层组织的一般特征，并外推至其他哺乳动物物种。利用这种跨物种能力，作者研究了与小鼠逃逸基因相关的等位基因特异性差异纤层锚定。
研究者将分层相关性传播（LRP）向注意力机制扩展的AttnLRP方法应用于当前先进的基因组语言模型DNABERT-2，提出从token到核苷酸水平的解释迁移策略，并在基因组数据集上用多种指标评估这一适配，同时将其解释与基线CNN进行广泛比较。结果显示，AttnLRP能产生与已知生物模式相符的可靠解释，表明与CNN类似，基因组语言模型也有助于获得生物学见解。该工作为gLM的可解释性及跨架构相关性归因的可比性作出贡献。
insitro宣布扩大与百时美施贵宝（BMS）在肌萎缩侧索硬化（ALS）药物研发上的合作。基于其Virtual Human™因果发现平台，insitro利用机器学习分析来自人类细胞系统的数十亿多模态数据点，发现了此前未知的生物学靶点。BMS提名了两个新的靶点ALS-2和ALS-3，而insitro将推进其针对ALS-1的寡核苷酸项目，同时为BMS推进一个小分子药物。该平台使用超过200种不同的ALS细胞系，包括家族性和散发性病例，并开发了快速生成运动神经元的技术及成像筛选平台。此次扩展强调了在常规方法屡遭失败的疾病中，采取根本性不同策略的价值。
insitro宣布扩大与Bristol Myers Squibb（BMY）在肌萎缩侧索硬化（ALS）领域的战略合作。BMS通过insitro的Virtual Human™平台新提名两个靶点ALS-2和ALS-3，这两个靶点将与此前于2024年12月提名的初始靶点ALS-1共同推进。双方将采用多种治疗模式：insitro推进ALS-1的自身寡核苷酸项目，同时为BMS推进ALS-1的小分子项目。insitro因两个新增靶点的入选获得1000万美元里程碑付款。CEO Daphne Koller表示，该平台能够绘制ALS对运动神经元影响的数据图谱，识别神经退行性病变的新驱动因素，以加速为患者提供疾病修饰疗法。
斯坦福大学副教授詹姆斯·邹在访谈中讨论了AI在临床研究中的应用。他提到，过去15年AI医学研究最大变化是从作为工具转变为更自主的“共同科学家”，近两年语言模型驱动的AI代理能自主提出假设和创建工具。但邹仍认为，AI系统在最终诊断和治疗决策等重要环节仍需人类专家监督，因为模型可能在训练数据上表现良好，但在新患者群体中性能存在不确定性，即使有些研究显示AI错误少于医生，也不能完全取代人工审核。
近期大量蛋白质语言模型发布，但如何从中采样以优化目标生物性质的研究较少。本文提出一种灵活有效的掩码语言模型（MLM）采样方法——随机束搜索，利用MLM能高效评估序列1-编辑邻域的伪困惑度这一特性，将生成重构为全序列评估，从而支持多目标灵活引导。作者在真实抗体治疗药物活动中进行了体外头对头评估，结果表明采样方法的选择影响显著，呼吁更多研究关注这一被忽视的领域。
去年夏天，OpenAI生命科学研究负责人Joy Jiao等研究人员与Ginkgo Bioworks合作，测试AI能否真正“做科学”。Jiao指出，“设计最优实验”没有标准答案，属于既难求解也难验证的“hard-hard问题”。团队选用超级折叠绿色荧光蛋白sfGFP作为基准，因为它的绿色荧光信号快速且明确。实验聚焦无细胞蛋白合成（CFPS），即在活细胞之外、用受控混合体系运行细胞自身 machinery 制造蛋白。GPT-5从OpenAI旧金山总部设计实验，发送至波士顿Ginkgo的机器人系统；联合创始人兼CEO Jason Kelly称这套自主实验室是生物学的“Waymo”：研究者设定目标，AI负责驾驶，无需持续人工监督。GPT-5在迭代中分析传入数据，但文中未给出实验结果。
分子优化是化学科学的核心瓶颈，尤其在制药行业，但依赖昂贵且速率受限的评估，需高度样本高效。为此提出SEISMO，一种推理时分子优化LLM智能体，将原本被丢弃的辅助信息转化为显式引导信号。它基于自然语言任务描述、完整优化轨迹及事后可解释性和子得分分解产生的机器可读反馈，对每个提议进行条件化。在多项药物发现相关任务中，SEISMO持续优于现有优化器和零样本LLM生成，且随解释反馈丰富而增益增加。实践中，药物化学家可检查其推理并自然语言干预，保持人在回路。
由UW Medicine研究人员首创的疫苗GBP511已在澳大利亚开始临床试验，旨在预防COVID-19及相关冠状病毒，包括一些尚未传染给人的病毒。该疫苗基于计算机设计的蛋白质纳米颗粒，表面附着来自不同冠状病毒的四个受体结合域。临床前研究表明，GBP511能保护动物免受未直接免疫的相关病毒感染。国际1/2期试验于2026年1月开始招募，将评估安全性和免疫原性。
人体中的棕色脂肪组织富含线粒体和解偶联蛋白，通过非颤抖性产热消耗能量，与有利的代谢特征相关，但传统测量依赖 PET-CT，难以大规模应用，阻碍了遗传架构的解析。insitro 在本周的 Keystone 肥胖治疗研讨会上展示了借助 AI 从 MRI 中提取测量数据的方法，实现了人群规模的遗传分析。创始人 Daphne Koller 指出，人类遗传学需要数万人规模的数据，而 AI 使从 MRI 获取测量成为可能。这一进展有望弥补啮齿动物研究转化失败的缺口，为代谢疾病药物开发开辟新途径。
insitro在2026年2月2日报告了首项基于AI的人类棕色脂肪组织（BAT）全基因组关联研究（GWAS）。利用UK Biobank的MRI数据（n=69,598），通过计算机视觉量化BAT表型，他们识别出与BAT相关的遗传位点，并验证了靶点BAT-01。在饮食诱导的肥胖小鼠模型中，BAT-01敲低导致体重下降15%，同时保留瘦体重，提示可能通过外周机制而非中枢食欲抑制起作用。该研究为BAT在代谢健康中的作用提供了证据。
insitro 于 2026 年 1 月 12 日宣布收购 CombinAbleAI，并推出 TherML™（治疗性机器学习）平台。该收购预计于 2026 年 1 月底完成，将整合 CombinAbleAI 的下一代生物制品设计能力与 insitro 现有小分子和寡核苷酸能力，形成覆盖小分子、寡核苷酸、抗体及其他复杂生物制品的统一 AI 引擎。CombinAbleAI 的物理信息 AI 优化引擎预训练了超过 10 万个分子动力学替代模型，用于预测蛋白质结构。insitro 称，该平台将效力和可制造性视为相互依赖的设计标准，旨在降低后期开发风险。
insitro推出TherML™（治疗机器学习）平台，旨在解决药物发现中靶点与治疗干预不匹配的问题。该平台整合小分子、寡核苷酸和复杂生物制品，将发现从随机筛选转为预测性和适应性工程，在投入大量资源前于计算机内同时优化效力和可开发性。TherML利用来自大型生物库的遗传和表型数据以及虚拟人类模型，通过闭环主动学习系统迭代生成数据，并与自动化实验室集成，以不断改进预测性能。这使药物发现能基于疾病生物学需求而非内部技术能力来选择治疗模式。
insitro 宣布将收购 CombinAbleAI，并同步推出 TherML（治疗机器学习）平台，该平台被描述为单一、模态无关的 AI 引擎，用于药物发现和设计。交易预计于 2026 年 1 月下旬完成，旨在将 insitro 的能力从小分子和寡核苷酸扩展至抗体及其他复杂生物制品，构建从靶点发现到可开发性评估的端到端系统。TherML 利用生物学指导模态选择和分子设计，将可开发性考量（如稳定性和可制造性）提前，而非先优化效力再评估可制造性。对于复杂生物制品，TherML 将整合 CombinAbleAI 的物理信息优化引擎，该引擎已在超过 10 万个分子动力学替代模型上进行了预训练，以预测蛋白质结构和柔性。小分子方面，TherML 利用定量自适应文库映射化学空间并生成局部训练数据；寡核苷酸方面，应用 AI 和自动化实现 siRNA 候选设计的工业化。平台还包括基于内部数据集和行业合作数据构建的 ADMET 预测模型。收购后，C
华盛顿大学蛋白质设计研究所（IPD）利用AI设计蛋白质，开发新疗法，包括新冠疫苗、蛇毒解毒剂、流感疫苗、抗生素、疟疾疫苗及更有效的癌症疗法。医学生Christina Savvides正研究类风湿关节炎的精准靶向治疗，以替代现有“大锤”式疗法。IPD已创立21家生物技术公司，推动新药从实验室走向患者。
insitro于2025年12月16日宣布，验证其POSH平台的研究发表于《Nature Communications》。研究团队开发了CellPaint-POSH，将pooled CRISPR筛选、高内涵成像与自监督深度学习结合，无需预设生物标志物或人工假设，即可大规模绘制基因功能图谱。多个大规模实验表明，有生物学意义的基因网络能直接从形态学读数和AI嵌入中涌现；相比传统假设驱动分析，该平台可发现系统性遗漏的细胞关系与治疗靶点，打破了药物发现中规模与深度之间的历史性取舍。
在WIRED旧金山的大访谈活动中，心脏病专家、斯克里普斯研究所副总裁埃里克·托波尔谈及健康老龄化。他指出寿命与健康寿命不同，且与遗传关系不大，而健康免疫系统与健康老化相关。托波尔提倡减少超加工食品摄入、重视睡眠质量、接触自然、结合有氧与阻力及平衡训练，并避免空气污染、微塑料和永久化学物质等环境应激源，认为这些都有助于健康老龄化。
RFdiffusion3 作为开源软件发布，这是一种先进的生物设计 AI 模型，能够生成与活细胞内常见任何类型分子相互作用的新型蛋白质。该模型采用原子级扩散，能够精确控制化学相互作用，从而设计出前所未有的蛋白质结构。相比早前的 RFdiffusion2，性能提升十倍，在多项计算基准测试中达到或超越先前工具。该模型可应用于设计降解微塑料的酶、合成转录因子用于基因治疗，以及构建环境监测生物传感器。
今日报道，AI生成的蛋白质催化剂在合成后立即可高效工作，无需实验室优化。以往软件仅产生微量活性，而RFdiffusion2的催化效率与细胞中天然酶相当。IPD主任David Baker博士表示，深度学习已从预测结构转向创造功能系统，可围绕特定化学反应构建酶，为先进药物和材料开辟道路。RFdiffusion2已在GitHub免费发布，相关论文发表于《自然》和《自然方法》。
一项由Baker Lab领导的新研究首次证明，功能完整的抗体可以完全在计算机上开发，无需动物免疫或大量筛选。这一突破可能重塑2000亿美元的抗体药物行业，并为目前认为不可成药的疾病开辟治疗途径。该工作基于2024年3月发布的预印本，当时显示AI能生成功能性纳米抗体片段。如今发表在《Nature》上的成果标志着重大进展：现在可以设计包含重链和轻链的完整抗体可变区，这是大多数抗体药物采用的分子结构。研究团队免费共享抗体设计软件RFantibody，供学术、个人和商业用途，代码已在GitHub发布。
为庆祝诺贝尔奖公布周，《GEN》技术高级编辑 Fay Lin 博士与 2024 年诺贝尔化学奖得主、华盛顿大学蛋白质设计研究所所长 David Baker 博士对话，探讨从头设计蛋白质的炒作与现实，以及 AI 革命真正改变医学所需的条件。Baker 因开创性 AI 方法设计新型蛋白质而获奖，这些蛋白质可用于药物、疫苗、纳米材料、生物传感器等领域。此外，西雅图系统生物学研究所的 Mary Brunkow 博士因揭示调节性 T 细胞在外周免疫耐受中的作用，获 2025 年诺贝尔生理学或医学奖。
普拉纳姆·查特吉，宾夕法尼亚大学工程学院的助理教授，从人文背景转向AI，致力于用人工智能解决生物技术挑战。他的实验室开发生成式AI模型，旨在识别和设计针对“不可成药”疾病（如儿童癌症）的分子疗法，这类疾病由不稳定、功能异常的蛋白质引起。查特吉强调以人为本的工程方法，认为AI能理解生物复杂性并规模化设计解决方案。
MIT Media Lab校友Sam Rodriques入选《时代》周刊2025年AI百大影响力人物“创新者”类别。他于2023年共同创立非营利组织FutureHouse，旨在开发能自主提出假设、进行实验和分析数据的AI智能体，以帮助科学家突破瓶颈。5月，该组织宣布其智能体助力发现了一种有望治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的新疗法，相关论文为预印本，尚未经过同行评审。Rodriques对《时代》表示，未来每位科学家都将拥有自己的智能体实验室，如同教授指导学生，但速度快得多。
理论物理学家出身的山姆·罗德里格斯于2023年联合创立非营利组织FutureHouse，旨在构建能自主提出假设、进行实验并分析数据的AI科学家。今年，该组织发布了一套科学发现AI工具，并宣布其AI代理在5月首次取得重大发现：一种有望治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的新疗法，但该研究尚未经同行评审。罗德里格斯认为，未来两到三年内，这类发现的产生速度将呈指数级增长。