2026年10月6日,insitro 宣布,其与 Eli Lilly and Company 共同构建、可预测小分子体外及体内性质的先进机器学习模型,现已在 Lilly TuneLab™ 中供部分生物科技公司使用。模型基于 Lilly 数十年研究积累、来自数十万个独特分子的多物种临床前数据训练,为当前从体外实验外推的行业标准做法提供了替代方案,并将随数据集扩充持续更新。该合作于2025年9月宣布,结合了 insitro 的 AI/ML 能力与 Lilly 的 ADMET 专有数据集。insitro 创始人兼 CEO Daphne Koller 表示,进入临床的项目有九成失败,这些模型可先把分子的体内行为变成计算问题。
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人工智能正在改变生物医学研究的方式,使整合多种类型的生物数据、处理过去难以回答的问题成为可能。与此同时,AI的日益广泛应用也带来一系列重要问题:数据质量、可靠性、可解释性,以及如何将计算预测与生物学知识和实验验证相结合。在这篇Voices文章中,来自不同学科的研究者分享了AI在各自领域中的推进方式,既指出变革性机遇,也强调将塑造生命科学未来的关键挑战。
insitro宣布扩大与Bristol Myers Squibb(BMY)在肌萎缩侧索硬化(ALS)领域的战略合作。BMS通过insitro的Virtual Human™平台新提名两个靶点ALS-2和ALS-3,这两个靶点将与此前于2024年12月提名的初始靶点ALS-1共同推进。双方将采用多种治疗模式:insitro推进ALS-1的自身寡核苷酸项目,同时为BMS推进ALS-1的小分子项目。insitro因两个新增靶点的入选获得1000万美元里程碑付款。CEO Daphne Koller表示,该平台能够绘制ALS对运动神经元影响的数据图谱,识别神经退行性病变的新驱动因素,以加速为患者提供疾病修饰疗法。
人体中的棕色脂肪组织富含线粒体和解偶联蛋白,通过非颤抖性产热消耗能量,与有利的代谢特征相关,但传统测量依赖 PET-CT,难以大规模应用,阻碍了遗传架构的解析。insitro 在本周的 Keystone 肥胖治疗研讨会上展示了借助 AI 从 MRI 中提取测量数据的方法,实现了人群规模的遗传分析。创始人 Daphne Koller 指出,人类遗传学需要数万人规模的数据,而 AI 使从 MRI 获取测量成为可能。这一进展有望弥补啮齿动物研究转化失败的缺口,为代谢疾病药物开发开辟新途径。
insitro在2026年2月2日报告了首项基于AI的人类棕色脂肪组织(BAT)全基因组关联研究(GWAS)。利用UK Biobank的MRI数据(n=69,598),通过计算机视觉量化BAT表型,他们识别出与BAT相关的遗传位点,并验证了靶点BAT-01。在饮食诱导的肥胖小鼠模型中,BAT-01敲低导致体重下降15%,同时保留瘦体重,提示可能通过外周机制而非中枢食欲抑制起作用。该研究为BAT在代谢健康中的作用提供了证据。
insitro 于 2026 年 1 月 12 日宣布收购 CombinAbleAI,并推出 TherML™(治疗性机器学习)平台。该收购预计于 2026 年 1 月底完成,将整合 CombinAbleAI 的下一代生物制品设计能力与 insitro 现有小分子和寡核苷酸能力,形成覆盖小分子、寡核苷酸、抗体及其他复杂生物制品的统一 AI 引擎。CombinAbleAI 的物理信息 AI 优化引擎预训练了超过 10 万个分子动力学替代模型,用于预测蛋白质结构。insitro 称,该平台将效力和可制造性视为相互依赖的设计标准,旨在降低后期开发风险。
insitro于2025年12月16日宣布,验证其POSH平台的研究发表于《Nature Communications》。研究团队开发了CellPaint-POSH,将pooled CRISPR筛选、高内涵成像与自监督深度学习结合,无需预设生物标志物或人工假设,即可大规模绘制基因功能图谱。多个大规模实验表明,有生物学意义的基因网络能直接从形态学读数和AI嵌入中涌现;相比传统假设驱动分析,该平台可发现系统性遗漏的细胞关系与治疗靶点,打破了药物发现中规模与深度之间的历史性取舍。