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生成式 AI 驱动的靶点发现、药物设计与临床研发。

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沿时间看主要节点

英矽智能泛 TEAD 抑制剂 ISM6331 首次人体 I 期数据将亮相 ESMO 2026

英矽智能(Insilico Medicine,HKEX: 3696)宣布,其 AI 设计的泛 TEAD 抑制剂 ISM6331 治疗晚期实体瘤的首次人体、全球多中心 I 期研究初始数据,将在 2026 年 10 月 23–27 日于西班牙马德里举行的 ESMO 大会 Rapid Oral 环节报告;摘要编号 #997,由 Melina E. Marmarelis 于 10 月 25 日 8:30–10:00(CEST)在 Cordoba Auditorium – Hall 4 报告。ISM6331 旨在抑制 TEAD 家族全部四个转录因子,阻断 Hippo 通路失调驱动的促瘤信号,该管线获 FDA 快速通道与孤儿药资格认定。公司称将分享初步安全性、药代动力学与抗肿瘤结果。该候选药于 2023 年 6 月提名,其新颖非共价骨架借助生成化学平台 Chemistry42 生成。

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英矽智能 AI 设计药物 rentosertib 在中国启动 3 期试验, 管理层展示“Phase 3”管线徽章

英矽智能联合CEO Alex Zhavoronkov展示标有“Phase 3”的临床管线徽章。该公司治疗特发性肺纤维化的药物 rentosertib 刚宣布在中国启动3期试验,首例受试者于9月10日给药;公司称这是首个由AI发现并进入大规模临床试验的药物,AI同时用于靶点识别与分子开发。9月7日《Nature Biotechnology》研究显示,42名患者的部分血液样本出现生物学年龄逆转迹象,公司高管提醒效应较小、未必能长期维持。联合CEO Feng Ren认为纤维化与衰老相关,抑制纤维化或可阻止生物学衰老。9月17日公司发布 LongevityBench,称《Cell》封面研究中较小的衰老训练模型胜过多个前沿系统。

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英矽智能在《Cell》发表开源长寿AI工具套件

英矽智能于2026年9月17日宣布,研究在《Cell》发表,推出面向衰老生物学的开源AI工具:LongevityBench基准、5个小型Longevity-LLMs模型,以及Longevity Claw智能体研究平台。LongevityBench包含17项任务,覆盖临床数据、遗传学、表观遗传学、转录组学和蛋白质组学五类生物数据,旨在降低模型靠训练记忆作答的可能,转而考察其分析生物数据与识别模式的能力。作者用该基准评测了来自OpenAI、Google、Anthropic、xAI、DeepSeek和Moonshot AI六家团队的18个前沿AI系统,结果显示没有单一模型在所有任务中占优。

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英矽智能阿布扎比团队开发新型BTK降解剂, 成果发表于Journal of Medicinal Chemistry

英矽智能(Insilico Medicine)阿布扎比研发团队发现的新型BTK降解剂研究于2026年8月14日在Journal of Medicinal Chemistry在线首发。研究借助生成式AI平台Chemistry42设计新型分子砌块,得到先导化合物ISM-PR25与ISM-PR44,对BTK的降解活性达皮摩尔级,并在小鼠中具有口服生物利用度。BTK可支持癌变B细胞的信号传导,是慢性淋巴细胞白血病(CLL)、套细胞淋巴瘤(MCL)等血液肿瘤的既有靶点,但耐药突变会限制抑制剂疗效;PROTAC转而招募细胞蛋白降解机制清除BTK,不过选择性与口服成药仍具挑战。该研究延续了此前在阿联酋发现的PRMT5抑制剂ISM0387。

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英矽智能在 Cell 封面研究中开放 AI 长寿发现工具包

英矽智能宣布,其与 Liquid AI、Buck Institute for Research on Aging、哈佛医学院及布莱根妇女医院合作的论文成为《Cell》2026年9月17日刊封面,开源一套 AI 长寿研究工具:评估 AI 在衰老生物学多领域推理能力的基准 LongevityBench、基于临床与多组学衰老数据训练的紧凑型开源模型系列 Longevity-LLMs,以及自主整合工具以识别并排序潜在治疗靶点的智能体平台 Longevity Claw。公告同时提及9月7日《Nature Biotechnology》研究:rentosertib(该公司 AI 发现并设计的特发性肺纤维化候选药物)在 IIa 期临床试验中使六种独立蛋白质组衰老时钟反映的生物年龄下降。

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英矽智能启动 Longevity Vaccines 研究: 用生成式AI与RNA疗法清除衰老致病细胞

英矽智能(HKEX: 3696)宣布启动 Longevity Vaccines 研究计划,运用生成式AI与可编程RNA药物,设计单次给药、可自我限制的体内细胞疗法,清除衰老相关疾病最早期的致病细胞。该计划由 Pharma.AI 与衰老基础模型驱动,靶向分泌促炎蛋白的衰老细胞、驱动纤维化的活化成纤维细胞以及侵蚀自身耐受的自身反应性淋巴细胞,从免疫系统 rejuvenation 起步。公司称其不处理下游病理,而是在预防窗口内短暂清除起始细胞群;递送方式为靶向脂质纳米颗粒包裹的环状mRNA(cmRNA)短效遗传指令。创始人兼联席CEO Alex Zhavoronkov 表示,该计划把治疗衰老与疾病的理念延伸到预防医学。

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英矽智能候选药物rentosertib在六种蛋白质组衰老时钟中显示生物学年龄下降趋势

英矽智能宣布发表于《Nature Biotechnology》的一项研究显示,其AI发现的特发性肺纤维化(IPF)候选药物rentosertib,在IIa期临床试验的纵向血清蛋白质组数据中,于6种独立开发的蛋白质组衰老时钟上均呈现预测生物学年龄较安慰剂降低的趋势。分析纳入42名患者、覆盖2,841种蛋白质;30 mg、每日两次给药组第4周信号最强。部分指标显示预测年龄约降低3至4年,一种时钟显示最多降低6年。结果仍属探索性,不能证明该药可延长寿命或逆转人类衰老;研究评估的是用于估计生物学衰老的蛋白质组生物标志物变化。

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英矽智能 GENESIS-IPF-3 首例患者完成给药

生成式AI驱动的临床阶段生物科技公司英矽智能(HKEX: 3696)宣布,已在北京协和医院为 GENESIS-IPF-3 试验的首例患者使用 Rentosertib(又名 ISM001-055 / INS018_055)给药,该试验为III期临床(NCT07687459、CTR20262475)。同一天,上海肺科医院也入组了首例患者。

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Science Signaling|英矽智能参与研究: AI揭示NDRG1相关DNA修复机制及结直肠癌潜在合成致死效应

英矽智能与哥本哈根大学等合作者在《Science Signaling》发表联合研究,结合计算转录组分析、高内涵遗传筛选、分子生物学和大规模癌细胞分析,将NDRG1鉴定为DNA损伤修复的关键调控因子。破坏NDRG1–VCP相互作用会损害关键DNA修复蛋白募集,并在特定癌症亚型中触发合成致死,尤其见于携带MLH1或PARP3突变的结直肠癌。NDRG1高表达的癌细胞系对抗疟药物奎纳克林敏感;该药损害DDR蛋白经泛素化依赖方式募集至DNA损伤位点,MLH1/PARP3突变的结直肠癌细胞对奎纳克林或NDRG1敲低尤为敏感。

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英矽智能在《npj Precision Oncology》展示AI驱动的罕见鼻窦癌靶点发现

英矽智能与芝加哥大学和约翰霍普金斯大学合作,在《npj Precision Oncology》发表研究,首次对倒置性乳头状瘤相关鼻窦鳞状细胞癌进行多组学表征。研究结合全外显子测序、RNA测序、线粒体DNA测序及AI靶点优先级排序,重建了疾病进展的分子演化,并识别出潜在的未来临床治疗靶点。该公司CEO Alex Zhavoronkov表示,通过多组学分析与PandaOmics平台结合,AI即使在数据有限的情况下也能为罕见癌症生成可行的治疗假说。

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